SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良
西湖大学马丽佳团队开发全新深度学习模型，精准预测SpCas9/gRNA活性及特异性
在多个GUIDE-seq测试数据集上相对于应用较广的CFD模型，AIdit_OFF无论特异性还是召回率表现的都更好，且将预测gRNA脱靶位点的精准率平均提高了2.6倍。
上海复旦大学舒易来团队开发了一种遗传性耳聋理想的小鼠模型
先天性听力损失是儿童中最常见的感觉障碍之一，超过一半的病例是由基因突变引起的。超过100个基因与综合征和非综合征性听力损失有关，包括常染色体显性基因座、常染色体隐性基因座、x连锁基因座和线粒体基因座。
Nat Commun：科学家开发出能揭示大脑如何获取必要Ω-3脂肪酸的特殊模型
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型斑马鱼模型，其能提供新的信息来揭示大脑如何获得必要的Ω-3脂肪酸的，包括二十二碳六烯酸（DHA）和亚麻酸（ALA）。
先导编辑技术，轻松设计癌症突变小鼠模型，加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统，利用该系统，可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑，还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA，或原位移植先导编辑过的类器官
Cell：成功构建出可以研究人类小胶质细胞的发育和功能的类器官模型
来自美国索尔克生物科学研究所的研究人员在一项新的研究中开发出一种类器官（organoid）模型，即一种模拟人体组织特征的三维细胞集合。该模型使得他们能够首次在人类来源的活组织中研究人类小胶质细胞的发育
Cell重磅：通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率，拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据，由此广泛表征了先导编辑的决定因素，并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率，以及脱靶率。
全面分析中国饮食显示：这3种食物不足，是心脏病的重要原因
这项研究表明，水果、全麦和蔬菜摄入不足是导致中国心血管疾病死亡率的主要原因，男性的死亡人数和死亡率高于女性，并且与饮食相关的负担在不同省份存在很大差异。饮食是健康的可控因素，这一发现强调可以通过改变饮
利用3D打印技术建立一种收集并分析汗液的可穿戴微流体系统
我们流出的汗液中含有与生理健康状况相关的重要信息，可以为脱水、疲劳、血糖水平，甚至是囊性纤维化、糖尿病和心力衰竭等严重疾病提供线索。
Cell封面：谭韬团队等开发食蟹猴胚胎体外发育3D模型，揭示早期器官发生的调控机制
该研究开发了一种能够支持食蟹猴胚胎体外发育至早期器官发生的3D培养体系，并系统研究了非人灵长类从原肠胚形成到早期器官发生过程的重要细胞组成及谱系分化轨迹，研究结果将有助于了解人类胚胎发育畸形孕早期流产