多篇文章解读近期人类囊性化疾病研究进展！
本文中，小编整理了近期科学家们在人类纤维化疾病领域的重要研究成果，分享给大家！【1】AJRCCM：纤维化发生的机制doi：10.1164/rccm.201708-1580OC先天性肺纤维化（IPF）是一种难以治愈的肺部疾病，起因不明且治疗手段有限。目前的研究表明信号分子WNT5A对于疾病的进展具有关键的作用。如今，来自德国的研究者们发现了该分子导致纤维化疾病发生的内在机制。IPF伴随着胞外小泡的数
囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究项目
Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症
7月8日，Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的研究性沉默替代（Silence & Replace）基因治疗项目的全球独家权利，并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰（沉默）以及基因的功能性拷贝（
Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
Nat Med：遗传因素如何影响口咽癌药物的治疗效果？
2018年3月24日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自新加坡癌症中心的研究者们做出的最新研究成果，DNA单个碱基的突变严重影响口咽癌晚期患者的治疗效果。这一发现有助于提高医生们对上述患者的治疗效果。口腔鳞状细胞癌（OSCC）是一类口腔外层出现的单层鳞状细胞失控性增长的癌症。在接受手术或放射治疗的患者中，仅有50%得到了治愈，而晚期患者的存活时间仅有6个月到9个月。表皮生长因子受体（EG
Science子刊：胞外囊泡中的PL-L1或可有助胶质母细胞瘤逃避免疫疗法
2018年3月18日/生物谷BIOON/---胶质母细胞瘤（glioblastoma）是一种高度恶性的通常也是致命性的脑癌类型。它对治疗产生抵抗性的部分原因是它能够快速地对常规治疗和靶向治疗产生抵抗性。如今，一项新的研究提示着由胶质母细胞瘤释放的胞外囊泡（extracellular vesicle）中的物质可能协助这种肿瘤让免疫检查点失去功能。相关研究结果发表在2018年3月7日的Science
FDA批准美国首个1.0mm冠状动脉球囊上市
日前，开发和商业化外周和冠状动脉疾病创新介入治疗系统的医疗设备公司Cardiovascular Systems， Inc.（CSI）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将510（k）许可授予OrbusNeich？公司 1.0mm Sapphire？ II PRO冠状动脉球囊。OrbusNeich的1.0mm Sapphire II PRO是美国首个也是唯一一个批准使用的1.0mm冠状动脉球囊，提
Nat Biomed Engine：利用纳米囊泡装饰干细胞有望改善心脏修复的靶向性疗法
2018年2月12日 讯 /生物谷BIOON/ --尽管心脏干细胞疗法对于心脏病患者而言是一种极具前途的治疗手段，其能够指导细胞进入到损伤部位并让其停留，但如今在治疗心脏病方面科学家们仍然面临巨大挑战，近日，刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering上的一篇研究报告中，来自北卡州立大学的研究人员利用动物模型进行了一项初步研究，他们发现，利用血小板纳米囊泡来装饰心脏干细
减肥手术致5人死亡 FDA调查胃内球囊减肥装置的安全性
近日，有5例患者在接受一种肥胖治疗手术后死亡，美国食品和药物管理局（FDA）已针对该事件启动一项调查。据悉，该手术涉及将一个硅胶球囊置入患者的胃内。此次调查有2家美国加州的公司被牵连：Apollo Endosurgery和ReShape Medical，前者为4例患者实施了其Orbera胃内球囊系统置入手术，后者为1例患者实施了其Reshape胃内双球囊系统置入手术。这2款系统均为胃内
研究发现来自脂肪组织的脂联素可对抗多囊卵巢综合征
肥胖和胰岛素敏感性降低在多囊卵巢综合征PCOS中很常见。基于动物研究的新研究，并将在PNAS杂志上发表，揭示激素脂联素可以防止这些变化。多囊卵巢综合征影响超过十分之一的育龄妇女。其特征是男性性激素睾酮水平高，排卵紊乱，可引起不孕。 PCOS通常与超重和对葡萄糖调节激素胰岛素的反应能力有关，即所谓的胰岛素抵抗。这反过来导致2型糖尿病的风险增加。以哥德堡大学和卡罗林斯卡研究所为首的国际研究