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HMG:癌症药物或可治疗杜氏营养不良症

近日,一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究论文中,来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现,一种用于治疗白血病的药物或可有效减缓杜氏肌营养不良症(DMD)的症状;杜氏肌营养不良症经常会影响男孩的健康,在英国这种疾病影响着大约2400名个体的健康,而当前并没有有效的疗法,而且很多病人一般都会在30岁之前死亡。

2016-01-11

Science:新型基因编辑技术进展——成功阻断营养不良

近日,一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中,来自美国西南医学中心的研究人员通过研究,利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良(DMD)的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中,那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。

2016-01-07

Nature医学颠覆性文章:杜氏营养不良其实是干细胞病

【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗

2015-11-22

柳暗花明,默沙东松拮抗剂sugammadex距离获批上市更近一步

经过漫长曲折的等待过程,默沙东肌松拮抗剂Bridion (sugammadex)终于得到一个咨询机构委员会的支持,距离FDA批准上市又近了一步。

2015-11-13

FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏营养不良症药物Eteplirsen上市申请

Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症(DMD)药物Eteplirsen的审批申请,PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者,这类患者约占13%,是最大的一类DMD。另一

2015-08-26

JCSM:自噬作用的缺失或可引发老年个体患少

近日,一项发表于国际杂志Journal of Cachexia, Sarcopenia, and Muscle上的研究论文中,来自丰桥技术科学大学的科学家通过研究发现自噬作用的缺失或可促进老年个体肌肉的缺失。少肌症是一种老化相关的骨骼肌肌肉量及强度缺失的疾病,抑制该病对于维持老年人群高质量的生活非常重要,然而研究人员目前仍然并不清楚少肌症发生的分子机制。

2015-06-09

瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道,杜氏营养不良患者有福了!

瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物Raxone/Catena(化学名: idebenone)三期临床试验结果甚是乐观,获得了FDA快速通道药物认定。

2015-04-13

被吸血蝙蝠或可免疫狂犬病

据“Live Science”网站近日报道,过去人们认为,除非立刻得到治疗,否则狂犬病的致死率是100%。全球每天死于狂犬病毒的人超过55000人。但是最新的研究表明,有少数秘鲁人对这种通过动物传播的疾病具有天然的免疫力。 吸血蝙蝠看起来并不可爱,被它咬却可以对狂犬病免疫 美国疾病控制与预防中心的研究者发现,在秘鲁偏远的亚马逊地区,每15个人中就有一个人不经过医疗就可以抵抗狂犬病。

2015-03-26

PLoS ONE:应浩等骨骼再生机制研究取得新成果

近日,《公共科学图书馆—综合》(PLoS ONE)在线发表了中科院上海生命科学研究院营养科学研究所应浩研究组与复旦大学附属儿科医院李西华博士在骨骼肌再生机制研究方面取得的新成果。 自2011年以来,应浩研究组和李西华博士合作致力于杜氏型肌营养不良(DMD)的诊断、治疗评价以及骨骼肌再生的生物学机制方面的研究。

2012-11-18

辉瑞控释版Lyrica III期纤维痛试验中达主要目标

2012年11月20日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)周一宣布,在纤维肌痛(fibromyalgia)患者中开展的一项III期临床试验中,其日服1次版本的Lyrica(pregabalin,普瑞巴林)达到了研究的主要目标。

2012-11-21