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研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏营养不良

德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良。

2017-04-18

美国FDA批准首个治疗杜氏营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

Emflaza是全球首个治疗DMD的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗DMD的药物。

2017-02-14

Cell Rep:科学家成功将干细胞转化成为用于产生骨骼等组织的前体细胞

近日,一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中,来自加州大学洛杉矶分校的研究人员通过研究发现,将参与机体发育的信号分子(特殊蛋白)同人类干细胞进行合适混合就能够诱导人类干细胞成为体节样(somites)的细胞,在发育的胚胎中,这些体节细胞就能够产生骨骼肌、骨质组织以及软骨组织;在实验室中,这些在培养皿中生长的体节细胞就有潜力生长成为上述类型的细胞。

2017-02-12

美即面膜籽萃活系列“膜”法对抗城市危“

广州2016年11月25日电 /美通社/ -- 穹顶之下,危“肌”四起,十面“霾”伏。PM2.5颗粒比毛孔的1/70还要微小,加倍助长导致肌肤衰老的“元凶”自由基肆意增长。倘若雾霾肌的“自强不吸”是天方夜谭,那么排毒抗

2016-11-28

多篇文章深入剖析营养不良性心脏病发生的分子机制

近日,来自斯坦福大学医学院的研究人员通过研究发现,进行性的端粒缩短或许会促进心脏功能减弱及变大,而这会直接导致很多杜氏肌营养不良症患者直接死亡,研究者发现,这种端粒缩短尤其会发生在实验室培养的疾病模型小鼠的心肌细胞中,而且端粒缩短还诱发DNA的损伤进而会导致细胞线粒体功能衰退,最终,心肌细胞就无法有效向全身泵出血液作为营养供给了。

2016-11-16

Nat Commun:干细胞基因或可控制骨骼再生

我们都知道,Prox1基因在胚胎发育过程中扮演着重要的角色,日前,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自芬兰的研究人员通过研究发现,Prox1基因或许对于骨骼肌干细胞的分化也非常关键。骨骼肌不仅对于运动非常重要,而且对于整个机体新陈代谢的调节也很关键,在机体损伤之后肌肉有着强大的能力进行再生,同时还能够不断适应运动训练。

2016-10-15

Summit携手Sarepta开发新型杜氏营养不良药物

杜氏肌营养不良症(DMD)是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出,Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法,整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。

2016-10-07

治疗杜氏营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

日前,美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定,在经过了一年多的考虑和争论后,随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足,如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。

2016-09-26

FDA批准首个杜氏营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)

Exondys 51专门适用于51号外显子跳跃的DMD患者。

2016-09-27

首个杜氏营养不良症新药获FDA加速批准

今日,业内传来重磅新闻——美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药 Exondys 51(eteplirsen)注射液,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。▲DMD主要影响男性(

2016-09-20