美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲，EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望
Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusiner
PLoS Biology：阐明神经元细胞的沟通机制 有望开发出治疗多种神经变性疾病的新型疗法
小编推荐会议：2018年（第九届）细胞治疗国际研讨会2018年4月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志PLOS Biology上的研究报告中，来自莱斯特大学的研究人员通过研究阐明了大脑中的神经元细胞之间彼此进行沟通的分子机制，相关研究或能帮助研究人员理解多种神经变性疾病发生的分子机制。图片摘自：University of Leicester文章中，研究者发现，人类机体中存
JAMA Ophthalmology：高密度脂蛋白与老年性黄斑变性有关
2018年4月1日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项发表在《JAMA Ophthalmology》杂志上的研究，作者们称血清中高密度脂蛋白胆固醇水平较高的人群提前患老年性黄斑变性（AMD）的风险相对较高。（图片来源：www.medicalxpress.com）研究者们发现，每年患有早期黄斑变性以及晚期黄斑变性的人群的比例分别达到了79.9/1000以及18.6/1000，五年之内的患病风
黄斑变性近期临床疗法开发及研究进展
本文中，小编整理了近年来黄斑变性领域的研究及近期临床疗法开发进展情况，分享给大家！【1】美研究有望改进老年黄斑变性干细胞疗法美国国家眼科研究所一项新研究说，可以更好地用诱导多能干细胞（ips细胞）培育视网膜色素上皮细胞，从而改进对老年黄斑变性的干细胞疗法，未来有望给一些失明者带来光明。老年黄斑变性是一种常见的与年龄有关的眼部疾病，早期症状为视力下降，晚期则表现为视野中心出现暗点、视物模糊，严重者会
首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能
2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会（ISA）上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果：APOLLO研究中有56%（n=126）受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示，与安慰剂相比
罗氏宣布终止黄斑变性等多项药物研究计划
生物制药巨头罗氏目前所面临的问题是它的三大摇钱树安维汀、赫赛汀和美罗华正受到生物仿制药的威胁。去年夏天以来，罗氏就一直在砍掉部分产品线。2017年9月，罗氏公司的第三阶段眼药lampalizumab未能达到治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图状萎缩（GA）的试验终点。近日，该公司透露已经决定彻底取消该药物的研发计划。此前相关分析人士曾表示，如果lampalizumab能够成功达到其主要试验终
美研究有望改进老年黄斑变性干细胞疗法
美国国家眼科研究所一项新研究说，可以更好地用诱导多能干细胞（ips细胞）培育视网膜色素上皮细胞，从而改进对老年黄斑变性的干细胞疗法，未来有望给一些失明者带来光明。老年黄斑变性是一种常见的与年龄有关的眼部疾病，早期症状为视力下降，晚期则表现为视野中心出现暗点、视物模糊，严重者会失明，是造成老年人群不可逆视力损伤的主要原因之一。在健康人眼部，视网膜色素上皮细胞维持着光感受器的更新、再生，光感受器将光转
反义寡核苷酸疗法似乎能有效治疗多种类型的神经变性疾病
2017年12月26日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症是一种致死性的脑部疾病，近日科学家们开发出了一种新型疗法已经成功完成了首次人体试验，研究人员所开发的药物能够降低患者脑脊液中有害亨廷顿蛋白的水平。亨廷顿氏症是由于患者机体中制造亨廷顿蛋白的基因发生突变所诱发的一种疾病，这种突变会让亨廷顿蛋白变大而且更易于积累，科学家们认为亨廷顿蛋白粘度的增加会促进亨廷顿患者脑细胞死亡，随着疾病不断进展
诺华新药3期临床疗效积极 改善老年黄斑变性
诺华（Novartis）公司近日宣布了两项3期临床研究的进一步积极结果。研究显示了brolucizumab（RTH258）与阿柏西普（aflibercept）相比，在主要终点的非劣效性，关键性视网膜康复疗效的优越性，以及新生血管性老年黄斑变性（nAMD）上的长期效应。3期临床研究HAWK和HARRIER头对头试验结果在美国眼科学会（AAO）2017年会上公开。nAMD是导致老年人出现严