美国FDA批准Diacomit用于2岁及以上患者治疗Dravet综合征相关癫痫发作
2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --Biocodex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Diacomit（stiripentol），用于正在服用氯巴占（clobazam）的2岁及以上患者治疗Dravet综合征（DS）相关癫痫发作。该公司预计将在2019年1月初将Diacomit推向美国市场。此次批准，是基于2个多中心、安慰剂对照临床研究（STICLO-France
欧洲首个治疗CAR-T细胞因子释放综合征（CRS）的药物RoActemra即将上市
2018年6月30日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）抗炎药RoActemra（欧洲以外名为Actemra，tocilizumab，托珠单抗）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准RoActemra用于2岁及以上儿科及成人患者，治疗细胞因子释放综合征（CRS）。CRS是一种严重且危及生命的疾病，由过度活跃
Leukine获美国FDA批准治疗急性放射综合征
6月6日，商业化阶段生物制药公司Partner Therapeutics（PTx）公布称，美国FDA已于近日批准Leukine？ (sargramostim)用于治疗急性暴露于骨髓抑制剂量放射物成人和儿童的治疗，该疾病也被称为急性辐射综合征（H-ARS）。Leukine是第一种在辐射照射后48小时才开始使用依然可以改善生存率的H-ARS治疗药物。H-ARS有时称为辐射毒性或
美国FDA批准Leukine（沙格司亭）治疗急性辐射综合征造血异常（H-ARS）
2018年6月8日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术公司Partner Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Leukine（sargramostim，沙格司亭）用于急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的儿童和成人患者，治疗急性放射综合征造血异常（H-ARS），以提高生存率。值得一提的是，Leukine是首个在辐射暴露48小时后用药能够明显提高生存率的H-ARS治疗药
加拿大警示七氟烷引起唐氏综合征患儿心动过缓风险
2018年4月9日，加拿大卫生部发布信息，警示七氟烷在唐氏综合征患儿中的心动过缓风险。七氟烷于1995年在加拿大上市，是一种麻醉剂，由医务人员在儿童和成人的手术或其他医学操作过程中使用。该药品作为一种气体制剂，通过连接麻醉机的呼吸面罩或呼吸管吸入使用。由于近期发表的文献资料提示，唐氏综合征患儿使用七氟烷后可能出现心率降低（心动过缓），加拿大卫生部重新启动了该产品的风险评估。
靶向肠道菌群抗代谢综合征灵芝杂萜研究获进展
代谢综合征是指以中心性肥胖或超重、糖尿病或糖代谢异常、高血压、高血脂为主要组分的一组严重影响人类健康的临床症候群。我国目前代谢综合征患者超过 4.5 亿，临床尚缺乏有效的治疗药物。中国科学院微生物研究所刘宏伟研究团队通过多年挖掘研究传统菌物药物，成功研制出一个安全性高、药效显着的抗治疗代谢综合征的全新候选新药分子 7d，揭示肠道菌群在药效中的核心作用。证明了基于肠道菌群治疗代谢性疾病新
脆性X综合征新疗法斩获FDA孤儿药认证
最近，临床药物研发公司Tetra Discovery Partners宣布，公司开发的用于治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA孤儿药认证。此举将进一步加快该药物的研发进程。BPN14770是一种靶向磷酸二酯酶4D（PDE4D）的选择性小分子抑制剂药物。公司此前与公益组织FRAXA Research Foundation的联合研究显示，这种小分子药物在脆性X综合征
2018年3月21日唐氏综合征日，梳理唐氏综合征日最新研究进展
2018年3月31日/生物谷BIOON/---3月21日是“世界唐氏综合征日”。对于平常人来说，这一天可能只是个普通的日子，然而对于唐氏综合征患者及其家庭来说，却是个永远铭记的字符。2011年联合国大会正式将这一天命名为“世界唐氏综合征日”，寓意唐氏患者所具有的独特性21号染色体三体。唐氏综合征目前并没有特别行之有效的治疗方法，所以还是以预防为主。在以往的医学观点中，通常认为高龄孕妇怀上唐氏患儿的
Lancet：罕见的SCN4A基因突变与婴儿猝死综合征相关联
2018年4月2日/生物谷BIOON/---婴儿猝死综合征（sudden infant death syndrome, (SIDS），也被称作摇篮死亡（cot death），是指外表似乎完全健康的婴儿突然意外死亡。根据一项新的研究，婴儿猝死综合征与编码钠离子通道NaV1.4的基因（即SCN4A）发生的罕见突变相关联。这种蛋白在参与呼吸的骨骼肌收缩中发挥作用。这项研究指出它的结构发生的某些变化可能会
美国FDA批准第3款急性辐射综合征（ARS）治疗药物Leukine（沙格司亭）
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Leukine（sargramostim，沙格司亭）用于急性辐射综合征造血异常（H-ARS）的治疗，以提高儿童和成人患者在急性暴露于骨髓抑制剂量辐射治疗后的生存。据悉，该药是第3款获得FDA批准治疗ARS的药物。另2款治疗H-ARS的药物分别为Neupogen（filgr