纽约大学获得600万美元用于儿童急性白血病研究
2013年10月8日讯 /生物谷BIOON/ --来自纽约大学医学院癌症研究中心的研究人员将开展一项长达5年的研究用于开发新的用于治疗儿童急性白血病的研究。急性白血病是儿童群体中最常见的一种癌症类型。这项研究由Leukemia & Lymphoma Society赞助，总额达到625万美元。
Ultragenyx生物公司获7500万美元支持其罕见病研究
2012年12月23日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx生物公司成立仅两年便获得了7500万美元的投资，以支持其在罕见遗传病领域的研究。 Ultragenyx成立后在罕见病领域取得了一系列出色的成果，例如公司现有的UX001有希望成为遗传性包涵体肌病的替代疗法；UX003则是针对于7型粘多糖病（MPS 7），目前正进行临床阶段I/II研究。
Raptor 公司获得5000万美元自助研发罕见病药物
2012年12月22日讯 /生物谷BIOON/ --HealthCare Royalty Partners公司继赞助Nuron Biotech公司8000万美元研究疫苗后，又决定向Raptor Pharmaceutical提供高达5000万美元的投资来赞助其罕见病治疗项目。而该项目将在2013年一月底迎来第一个截止日期。
Kala投入超1000万美元研究新型眼科病药物
2013年3月1日讯 /生物谷BIOON/ --Kala医药公司的新任CEO宣布将投入1150万美元用以研发治疗眼科病wet AMD和眼部炎症的新型药物。目前治疗wet AMD需要在眼部血管中进行注射。Kala称将开发针对该病的新型疗法，为患者提供更多选择。
True North融资2200万美元开发罕见病药物
True North公司CEO Nancy Stagliano最近宣布公司已经获得2200万美元投资用于开发一项早期抗体药物TNT009治疗罕见血液病、肾病以及神经性疾病。TNT009能够有效阻断C1酶，这种酶在免疫反映中扮演重要角色。阻断C1能够阻止患者身体过度免疫从而治疗一些由此引起的疾病。此轮投资的投资方包括Kleiner Perkins Caufield & Byers公司、 MP
比利时Cardio3IPO募集3700万美元支持其心脏病药物研发
2013年6月23日讯 /生物谷BIOON/ --比利时制药公司Cardio公司开始一次小规模的IPO，计划募集2800万欧元（约合3700万美元）以支持其一项在欧洲的关于心力衰竭药物的晚期研究和在美国的一项研究的起始工作。在这次IPO中，Cardio3公司原有投资者SRIW购买了相当多的股份，也使市场怀疑公司能够不依靠原有投资者，独立走向市场。
GSK2300万美元支持罕见病研究
2013年6月23日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头GSK医药公司再次投入1750万欧元（约合2300万美元）来专注于欧洲罕见病药物研发公司的建立。GSK目前已经在该领域和Prosensa公司合作研究开发杜氏肌营养不良的治疗方法。早在今年四月份， GSK公司就宣布和Avalon风投公司联合出资约5亿美元支持10家新型医药公司的建立。
ImmunGene获得900万美元用于白血病抗体药物研究
罕见病药物研发者Ultragenyx进行总额8600万美元IPO
