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血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验

 日前,Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明,SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平,并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法(RMAT)认定。基于这些积极结果,两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验,辉瑞公司将接手这一疗

2019-07-08

基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动

  日前,Krystal Biotech公司宣布,其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果,治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定,RMAT认定旨在加快再生医疗产品(包括基因治疗产品)的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病,患者编码VII型胶原蛋白(COL7)的基因出现突变,皮肤中缺少胶原蛋白,从而

2019-06-26

我国科学家《新英格兰医学杂志》发文揭示一种新的蜱传病毒

 蜱在我国分布广泛,在全球是仅次于蚊子的第二大病原传播媒介,其叮咬可使人感染莱姆病、森林脑炎等多种疾病,严重时可致死。监测不明发热病例,鉴定与其相关的未知病毒等蜱传病原体,是控制新发传染病的一个重要环节。2019年5月30日,在“十三五”国家重点研发计划“畜禽重大疫病防控与高效安全养殖综合技术研发”专项支持下,佛山科学技术学院刘全教授课题组与浙江大学周继勇教授、内蒙古民族大学第二附属医院

2019-06-27

父亲参与家庭教育对世界性别平等至关重要!

2019年6月16日讯 /生物谷BIOON /——随着父亲节的临近,我们应该反思一下儿童保育对家庭和儿童的影响。父亲们可能想呆在家里抚养孩子,但这在经济上往往是行不通的。Pew研究中心(Pew Research Center)在美国进行的一项研究发现,在外工作的父亲和母亲说自己更喜欢在家带孩子的可能性相似(48%的父亲和52%的母亲)。从全球来看,陪产假可以增加父亲在家庭中的参与度,这对孩子、父母

2019-06-16

这些重磅研究,将为人类再生医学铺平道路!

2019年6月20日讯 /生物谷BIOON /——本期小编为大家带来再生医学领域的最新研究进展,与大家一起学习进步!【1】PNAS:重大进展!发现胎盘干细胞能够再生心脏,有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病DOI:10.1073/pnas.1811827116.在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中,来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞能够在心脏病发作后再生健康的心脏细

2019-06-20

罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)

2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的再生医学先进疗法资格(RMAT)。此次RMAT资格的授予,是基于来自GEM-1和GEM-2

2019-06-27

AI技术在医学影像中的应用现状及行业发展情况分析

 随着技术飞速发展、医学数据的持续扩增以及硬件设备的不断提升,人工智能和医疗的结合方式越来越多样化。目前AI在医疗领域中的落地的应用场景主要有医学影像、智能诊疗、智能导诊、智能语音、健康管理、病例分析、医院管理、新药研发和医疗机器人等,其中在医学影像中的应用最为广泛。一、影像医学发展现状医学影像是医生完成诊断的主要依据,通过对影像的分析和比较,从而完成有依据的诊断。但是在实际过程中,往往

2019-06-18

会前通知—2019(第十届)细胞治疗国际研讨会暨上海市继续医学教育

 生物谷将于5月16-19日举办2019(第十届)细胞治疗国际研讨会,本次会议的主题是“加快中国细胞治疗产品的上市”,设置主会场、基因编辑与细胞治疗专场、CAR-T与干细胞临床研究专场、细胞治疗生产制造工艺专场和细胞治疗产品注册与临床申报专场。 会议同期,联合主办方上海市东方医院(同济大学附属东方医院)将举办干细胞库的资源应用与产业化规范继续医学教育,重点聚焦干细胞制剂监管政策

2019-05-14

这个国际医学开放试验区迈出一大步!

2019年6月14日,在上海合作组织成员国元首理事会第十九次会议上,习近平总书记指出“上海合作组织医疗机构和企业上个月在中国广西防城港市成功举办国际医学创新合作论坛,各方达成许多合作共识。我们支持在防城港市建立国际医学开放试验区,继续推动上海合作组织医学创新合作。他还指出,中方愿意适时举办上海合作组织传统医学论坛,发挥传统医学优势,改善民众健康,提高医疗卫生水平。”防城港市建立国际医学开放试验区的

2019-06-21

一文解读再生医学领域的最新重大研究成果!

2019年6月14日讯 /生物谷BIOON /——本文为大家带来再生医学领域的最新研究进展,帮助大家了解再生医学领域近期的重大研究成果,希望大家喜欢。【1】PNAS:重大进展!发现胎盘干细胞能够再生心脏,有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病DOI:10.1073/pnas.1811827116.在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中,来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞

2019-06-14