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新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能

马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示:静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿,但治疗年长患者将面临挑战,因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。

2023-05-25

Nature:揭示全基因组加倍促进机体癌症发生的分子机制

来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过研究发现了WGD驱动癌症发现的新线索,而且WGD还能通过一种称之为“染色质分离损失”(LSC)的现象来影响细胞内染色质的3D架构。

2023-03-24

单细胞转录测序,揭示动物发育过程“古老”和“年轻”基因的表达模式

这一研究揭示了不同细胞类型在转录组年龄上的显著差异,有助于对不同细胞的进化起源进行估计,为理解驱动物种进化的遗传机制提供了新的视角

2023-05-17

Pharmacological Research:复制的α7烟碱受体基因CHRFAM7A的调控和功能中的未解问题

人类基因组包含20,000到25,000个基因。它们中的大多数在黑猩猩、小鼠、苍蝇、酵母甚至细菌中都有对应的基因。

2023-05-24

Nat Commun:全基因组CRISPR筛选或能识别出前列腺癌中PARP抑制剂的敏感性和耐受性

来自Dana-Farber Brigham癌症研究中心等机构的科学家们通过进行一项多国联合研究,实现了全基因组CRISPR-Cas9的敲除筛选,目的是在BRCA1/2缺失肿瘤之外为使用PARP抑制剂提

2023-04-18

中美科学家首次从全基因组/甲基化水平发现,过量补充叶酸增加后代基因突变率

研究结果发现,与摄入正常水平叶酸相比,亲代叶酸摄入不足,子代胚胎的新杂合单核苷酸变异(DNSNVs)翻倍;亲代叶酸摄入过量,子代胚胎的新杂合单核苷酸变异(DNSNVs)增加80%。

2023-04-11

Science:新研究表明基因组分析可以帮助预测哪些哺乳动物面临最大的灭绝风险

在一项新的研究中,由美国圣地亚哥动物园野生动物联盟(San Diego Zoo Wildlife Alliance)和加州大学圣克鲁兹分校领导的一个研究团队发现,动物的基因组信息可以帮助预测哪些哺乳动

2023-05-08

《Nature》哈佛大学乔治·丘奇通过合成基因组设计抗病毒细菌

这项工作的最大影响可能是为其他生物体的合成基因组中的类似策略提供基础。

2023-03-17

一次基因治疗使猫避孕两年以上,美国科学家开发出绝育手术替代疗法,曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老

据不完全统计,仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫,这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫(绝育手术)是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略,也被认

2023-06-15

异体细胞治疗 – 利用单细胞多功能蛋白技术监测细胞质量和预测疗效

自2017年FDA首次批准以来,被称为CAR-T疗法的嵌合抗原受体(CAR)T细胞已经改变了被诊断为血液恶性肿瘤患者的治疗格局。细胞治疗产品分为自体细胞和异体细胞两类。

2023-05-05