BMS“进军”反义药物：发现控制3D分子结构的新方法
近年来，反义药物在临床前实验及临床试验中取得了喜人的结果，反义技术也得到进一步发展。反义技术是一种全新的药物设计方法，主要是根据碱基互补配对原则和核酸杂交原理，从基因复制、转录、剪接、转运翻译等水平上调节靶基因的表达，干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递，从而达到抑制、封闭或破坏靶基因的目的。日前，百时美施贵宝（BMS）与斯克利普斯研究所（Scripps Research In
胎儿致命神经退行性遗传疾病 基因治疗药物有显著疗效
致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦，设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子，正满心欢喜地迎接孩子的出生，但这时候产前检测却带来了沉重一击，告诉你这孩子没法要，或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳！但最近有研究表明，利用基因治疗或许可以治疗致命早发性神经退行性疾病，这无疑是一项极富价值的研究。最新在线发表在Nature Medicine上的研究来自伦敦大学学院（UCL）、KK
Nat Neurosci:科学家在果蝇中观察到一种与阿尔兹海默病相关的异常基因复制行为！并发现潜在药物！
2018年7月25日讯 /生物谷BIOON /—邪恶的基因自我复制，并把它们劣质的复制品放置到遥远的星系（也就是我们的DNA）前线，然后导致疾病发生。这听起来像科幻小说，然而却是真实的现象！在7月23日发表在Nature Neuroscience期刊的一项研究中，来自美国德克萨斯大学圣安东尼奥健康中心的科学家们发现，这种基因复制粘贴活动在有tau蛋白病变（一类神经退行性疾病，包括阿尔兹海默病）的果
硅谷银行发布2017投资年报，液体活检和基因检测发展迅猛
2017年美国生物医药领域风险投资情况美国健康领域风险投资的募资金额创新高，达到91亿美元，比2016年增长了26%。生物制药、医疗器械和诊断技术公司获得的投资创新高，达到155亿美元（其中生物制药105亿），比2016年增长了31%。生物制药（Biopharma）由于投资者在早期技术的赌注加大，生物制药领域的A轮融资创新高（27.8亿美元）。A轮融资的全年平均交易金额是900万美元，
Cell：新型小分子药物可部分恢复遗传性耳聋小鼠的听力
2018年7月5日/生物谷BIOON/---十年前，美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家耳聋与其他交流障碍研究所（National Institute on Deafness and Other Communication Disorders, NIDCD）的Thomas B. Friedman博士和Robert J. Morell博士及其团队分析了一个被称作LMG2的大家族的成员的基因组。耳聋
iScience：科学家阐明癌症药物耐受性发生的分子奥秘
2018年7月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志iScience上的研究报告中，来自奥塔哥大学的研究人员通过研究阐明了为何帮助治疗转移性黑素瘤的新型癌症疗法无法总是在患者机体中发挥作用，相关研究或能帮助研究人员开发新型策略来预测哪些患者能因特定药物的治疗而获益。图片来源：articlesweb.org研究者表示，文章中我们发现了为何诸如纳武单抗（nivolumab）和派姆
靶向RNA 小分子药物治疗癌症取得突破
随着科学家们对导致不同疾病的基因变异的了解日益深入，他们下一步正在努力解决的问题是：我们能够使用基因编辑技术来治愈这些疾病么？CRISPR-Cas9等基因编辑技术因此得到了业界的广泛重视。除此以外，Ionis Pharmaceuticals等公司也在使用反义RNA技术来靶向与多种疾病相关的mRNA。而在佛罗里达的斯克里普斯研究所(Scripps Research Institute)的Matthe
基因泰克DiCE联手寻找高难靶点小分子药物
小编推荐会议：2018DNA编码化合物库（上海）研讨会 基因泰克宣布将与DiCE Molecules合作开发小分子药物。DiCE的技术平台是DNA编码化合物库(DEL)合成、指导演化、组合化学的复合体，从几亿到上十亿的化合物开始、利用独特优化系统号称可以为任何靶点找到类药配体。这个合作主要研究现在公认的非成药靶点。根据协议，DiCE将获得一定首付和各种里程金，但具体金额都没有公开。药源解
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主要集中于癌症、单基因遗传病以及心血管疾病等方面的治疗。2012年，欧洲首个基因治疗药物Gly
检测肿瘤中21个基因就能避免乳腺癌患者接受不必要的化疗
2018年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际著名杂志New England Journal of Medicine上的一篇研究报告中，来自纽约蒙特非奥里医疗中心(Montefiore Medical Center)的科学家们通过研究发现，通过对肿瘤进行21个基因的检测，就能够帮助大多数早期乳腺癌患者安全地放弃化疗治疗。图片来源：thestar.com肿瘤学家Kathy A