溶酶体贮积症基因疗法！Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
2019年12月28日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ABO-102项目优先药物资格（PRIME）。ABO-102是一种腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS
全球首个Cyclic IMS质谱检测仪诞生，人类生物将以分子形状被分析
一项数据入围全球1%Assignment Group Work Presentation，这三款固定搭配几乎构成了平日里紧张繁忙的学业生活的全部。在这其中，论文是必不可少的。那些浸泡在图书馆里通宵彻夜赶DDL，查文献，“肝”论文的时光，对于每个人来说，都是“又爱又恨”，但的确又难以忘怀。抛开动辄几千甚至上万的论文字数，找到合适的Ref
对试管婴儿胚胎进行非整倍体植入前基因检测或并不能改善健康婴儿出生的机会
2019年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --如果你正在进行试管婴儿（IVF），你可能会进行一项检查，即胚胎染色体的检查。用于非整倍体（染色体异常）的植入前基因检测（PGT-A，Pre-implantation genetic testing for aneuploidy）是一种附加的测试，其能帮助选择携带正确染色体的胚胎，IVF诊所所推广的这种方法
2019年全球基因检测市场发展现状及趋势
全球龙头企业已经形成，但近几年创新基因测序设备出现“空窗期”，为我国实现技术赶超带来了新机遇。在细分领域端，肿瘤检测和大数据分析将会成为未来基因检测最具潜力的细分领域。全球基因检测产业概况根据BBC Research的统计，全球基因检测市场2018年达117亿美元，预计2020年将达138亿美元，市场增长迅速。随之，基因检测技术在2010年后，也呈现快速增长，以研发生产检测平台为经营主体的国际龙头
回归需求，融合创新，迎接小分子药物的春天
2019年10月31日-11月1日，第七届华兴资本医疗与生命科技领袖峰会在上海举行。本届峰会迎来了超过500位全球医疗与生命科技领域的顶尖科学家、企业CEO和投资人参与。两天的峰会共计将进行5场主题演讲、5场主论坛、14场分论坛及8场项目路演。在“迎接小分子药物下一个春天”的分论坛上，六位行业领袖给大家带来精彩的讨论。论坛领袖：小分子药物的比较优势周可祥：首先请教包骏总，目前全球最畅销的十个药物里
科学家利用单细胞基因振荡器检测到哺乳动物肠道中的细菌变异性
近日，美国哈佛医学院科研人员在Nature Communications上发表了题为“Bacterial variability in the mammalian gut captured by a single-cell synthetic oscillator”的文章，利用单细胞基因振荡器检测到哺乳动物肠道中的细菌变异性。基因振荡器是基于一种人工合成的震荡性基因回路而开
肿瘤用药基因检测纳入医保 千亿市场放量第一步
肿瘤用药基因检测纳入医保会为行业发展助力，持续放量的市场也会倒逼行业加强规范。随着投入不断增加，资金必须得到更有效的利用，在医改的下一步被认为至关重要。9月26日，在由国家卫健委卫生发展研究中心举办的“新中国成立70周年——卫生改革发展研讨会”上，健康经济与费用研究部研究员万泉指出，中国医疗卫生需转变投入方式，提高资金使用效率。国庆前还传出消息，肿瘤用药基因检测项目已进入北京医保，这正是提升医保资
宏基因组测序(mNGS):病原微生物检测新风口
基于宏基因组新一代测序技术(metagenomics next generation sequencing, mNGS) 不依赖于传统的微生物培养，直接对临床样本中的核酸进行高通量测序，能够快速、客观的检测临床样本中的多种病原微生物（包括病毒、细菌、真菌、寄生虫），尤其适用于急危重症和疑难感染的诊断。随着mNGS 技术平台的完善和临床研究的增多，mNGS在临床上的运用将越来越广泛。
罕见病基因疗法！Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道资格（FTD），这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤
揭示基因Shisa7控制着苯二氮平类药物的镇定神经作用
2019年10月20日讯/生物谷BIOON/---在1999年至2017年之间，在美国因过量服用安定（Valium，又称为苯甲二氮，或地西泮）和其他苯二氮平类药物死亡的人数增加了10倍。多年以来，科学家们一直认为，这些用于治疗焦虑症、肌肉痉挛和睡眠障碍的强效镇静剂独自地起着镇定神经的作用。如今，在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）的研究人员发现这种对这类药物及其影响的神经回路的看法可