血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。A型血友病是一种遗传性血液疾病，患者由于编码FVIII的基因出现突变，导致FVIII水平不足，因此出现不受控制
诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct（N8-GP）获美国FDA批准
2019年2月21日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）用于A型血友病成人及儿童患者，用于常规预防以减少出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。由于第三方知识产权协议，诺和诺德将无法在2020年之前在美国推出Esperoct
罗氏Hemlibra获得无VIII因子抑制物A型血友病治疗优先审评认定
6月5日，罗氏制药公布称美国FDA已经接受了Hemlibra？ (emicizumab-kxwh)用于未产生VIII因子抑制物A型血友病成人及儿童患者治疗的补充新药申请（sBLA），并授予其优先审评。sBLA是基于临床三期HAVEN 3的数据制定的。预计FDA将在2018年10月4日前作出批准决定。罗氏首席医学官及全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示：“A
诺和诺德向美国和欧盟提交长效凝血因子VIII产品N8-GP上市申请
2018年03月07日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布分别向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了长效血友病新药N8-GP的生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）。N8-GP是一种半衰期延长的凝血因子VIII产品，用于A型血友病的治疗。此次申请文件的提交，是基于III期临床项目PATHFINDER
基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子
电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病病人数在65，000人到80，000人之间。其中超过一半为重度患者。血友病中的B型也称为九因子（FIX）缺陷，是由于凝血因子I
NEJM：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病
导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小
Sci Transl Med：HIV感染过程中表达组织因子的单核细胞或能诱发凝血发生
2017年9月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的一篇题为“Inflammatory monocytes expressing tissue factor drive SIV and HIV coagulopathy”的研究报告中，来自美国的研究人员通过研究发现，一类特殊的能够表达组织因子的单核细胞或许能够在
凝血因子新药 3 期临床数据展现积极 或治疗儿童患者
近日，Bio Products Laboratory(BPL)公开了一项名为 TEN02 的 3 期前瞻性临床研究的最新数据。该研究旨在评估 Coagadex(人源凝血因子 X)用于预防 12 岁以下患有中度到重度遗传性凝血因子 X 缺乏症 (hereditary factor X deficiency) 儿童的出血症状。这些数据于近日在德国柏林举行的国际凝血和止血学会（International
2016年生物制品批签发年报：白蛋白和凝血因子VIII仍非常紧缺
我国自2006 年起对疫苗和血液制品全面实施批签发制度。目前，我国纳入批签发管理的生物制品包括全部疫苗类制品、国产血液制品和进口人血白蛋白、血源筛查用体外诊断试剂（简称“血筛试剂”）。2016 年，经CFDA研判，决定对乙肝/丙肝/艾滋核酸检测血筛试剂实施批签发管理。7月4日，CFDA官网发布了中国食品药品检定研究院编写的《2016年生物制品批签发年报》。这份报告也是了解国
诺和诺德长效凝血因子IX产品Rebinyn获美国FDA批准
2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准长效凝血因子IX产品Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）用于B型血友病儿科患者和成人患者的治疗。Rebinyn是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著改善的药代动力学（PK）属性。Rebinyn的获批，是基于