诺华Promacta获美国FDA批准，成10年来重度再生障碍性贫血（SAA）首个一线药物
2018年11月19日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大免疫药物Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的适应症标签，联合标准免疫抑制疗法（IST）用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血（SAA）的一线治疗治疗。此次批准，使Promacta成为美国市场十多年来批准用于新诊SAA患者的首个新药。之前，FDA已
靶向递送RNA药物进入胰岛细胞 再生疗法有望治疗糖尿病
糖尿病是一种日益严重的全球性流行病。截至2015年，全球有4亿成年人受到糖尿病的影响，其中约有1亿在中国。近期，阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals正在合作研究用反义寡核苷酸（ASO）靶向β细胞的新方法，改进了将药物递送到目标细胞的方式。这一研究已经在体外和体内模型中获得早期证据，表明这种疗法可能有助于恢复这些细胞的功能。论文发表在
研究获得高基因编辑活性和低背景活性的药物诱导系统
在生物学研究中，如何对正常或病理状态下的动态生物系统进行有规律的操控，主要取决于是否可对靶细胞基因组进行有效而精准的调控。CRISPR/Cas9技术的出现，使针对特定位点的基因编辑以一种更为简便、自如的方式进行，而将药物调控元件与CRISPR/Cas9技术的融合则进一步拓展了其应用范围和模式，赋予它更高的精准性和可控性。这也为临床转化提供了更多的潜能。此前，中国科学院动物研究所王宇研究组报道了多种
王宇研究组发表更优性能的药物诱导CRISPR/Cas9技术系统
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会基因在时空上的正确表达及其精密有序的调控是细胞生长、增殖、分化、衰老及凋亡等重要生理过程有序进行的前提和基础。相应的，通过可控的方式，从分子水平实现对基因功能的精确操控对于实现对生物学机制更精确的解析和更可控更安全的临床应用都有极为重要的意义。王宇研究组致力于通过化学生物学手段发展新颖有用的分子和细胞生物学工具。他们提出通过在CRISPR/Cas9系统
研究人员开发出更优性能的药物诱导CRISPR/Cas9技术系统
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会基因在时空上的正确表达及其精密有序的调控是细胞生长、增殖、分化、衰老及凋亡等重要生理过程有序进行的前提和基础。相应的，通过可控的方式，从分子水平实现对基因功能的精确操控对于实现对生物学机制更精确的解析和更可控更安全的临床应用都有极为重要的意义。中国科学院动物研究所王宇研究组致力于通过化学生物学手段发展新颖有用的分子和细胞生物学工具。研究人员
类转录化学药物诱导型基因组编辑和转录激活系统
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会生物学变化多受到高度动态的分子事件调控，为了更精确的理解并研究这些过程，应用条件性可诱导的技术手段是十分必要的。此前，得到广泛应用的药物诱导技术之一是通过配体结合激发雌激素受体蛋白（ER）从细胞质到细胞核的转运。在没有激素配体的情况下，ER与热激蛋白（hsp90）结合定位于细胞质中；一旦与配体结合，ER与hsp90解离，并转运到细胞核中。类
III期临床失败 再生元终止RSV单药药物suptavumab临床开发
美国生物技术公司再生元（Regeneron）近日宣布，评估实验性单抗药物suptavumab（REGN2222）预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染的一项III期临床研究NURSERY Pre-Term未能达到在婴儿中预防RSV感染就医（medically-sttended）的主要终点。此外，suptavumab在一个亚组患者中也未能表现出疗效迹象。安全性方面，suptavumab和安慰剂
科学家实现利用药物激活毛囊干细胞来促进头发再生！
2017年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自加州大学洛杉矶分校的研究人员通过研究开发了一种新方法，该方法能够激活毛囊中的干细胞使其促进头发生长，相关研究或为后期研究人员开发新药来促进脱发或秃顶人群的头发生长；脱发的发生往往和多种因素直接相关，比如机体激素失衡、压力、老化或化疗等。图片来源：UCLA Broad
Stem Cell Reports:上海药物所利用单转录因子及小分子化合物诱导肝细胞转分化
细胞间的转分化，也就是成体细胞不需要通过诱导多能干细胞（ipsC）阶段而直接转变为另一类成体细胞，并实现功能性修复，是再生医学研究的热点。以肝脏为例，肝功能衰竭每年导致许多病人死亡，而可供移植的肝脏或肝细胞来源非常有限。同时，肝细胞在新药研发领域也是研究药物代谢及毒性的重要工具。如何获得无伦理问题又具有正常功能的肝细胞用于移植和新药研究一直备受关注。我国科学家在几年前报道了利用数个转录
赛诺菲 / 再生元重磅药物 Sarilumab 获 FDA 批准上市
虽然“头对头研究打败全球药王 Humira”，赛诺菲 / 再生元重磅类风湿关节炎药物 Sarilumab 上市之路并不平坦。原本 PDUFA 审批期限在 2016 年 10 月 30 日的 Sarilumab 在 2016 年 10 月 29 日收到收到 FDA 完全回复信（CRL）。FDA 在信中指出“在对赛诺菲位于诺曼底的 Le Trait 工厂进行常规现场检查后发现了一些缺陷”。虽然生产问题