我国科学家建立体外大规模制备人功能成熟细胞的新方法
2019年7月3日，北京大学生命科学学院邓宏魁研究组和合作者在Cell Research上发表了题为《两步法策略将成纤维细胞重编程为功能成熟的人肝脏细胞》 （A two-step lineage reprogramming strategy to generate functionally competent human hepatocytes from fibroblas
利用三代变异检测技术研究番茄驯化位点一个重复片段中和了一种影响番茄育种障碍的隐秘变异
第三代测序技术崛起了，伴随而来的三代变异检测技术也成为发现大片段结构变异的新宠儿，从2016年医学研究人员首次用 PacBio 测序技术找到致病性结构变异成功诊断罕见疾病，到2018年中信湘雅生殖与遗传专科医院的研究人员采用 Nanopore 测序技术精确诊断出一段长达 7Kb 的缺失突变并明确了结构变异的来源，再到2019年利用 PacBio 测序技术系统揭示人类基因组中结构变异的特
CRISPR编辑系统升级 利用“跳跃基因”精确插入DNA片段
顶尖学术期刊《科学》最新上线发表的一篇论文中，Broad研究所、麻省理工学院McGovern脑研究所的张锋教授与其同事带来了一款全新的CRISPR基因编辑工具，利用“跳跃基因”，让DNA片段插入基因组变得更加容易。大肠杆菌中的实验结果显示成功率达到80%，远高于经典CRISPR系统。革命性的基因编辑工具CRISPR/Cas系统实现了在基因组特定位点进行精准编辑。不过，以经典
Nature：新型基因片段有望帮助开发抵御癌症和自身免疫性疾病的新型疗法
2019年6月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上的研究报告中，来自德州农工大学的科学家们通过研究发现，人类基因STING（干扰素基因的刺激子）的一小片段或是治疗自身免疫性疾病和癌症的关键。文章中，研究者发现，一种特定的蛋白质基序或能帮助科学家们开发新型药物，来抑制引发自身免疫性障碍的人类机体未知免疫反应。图片来源：en.wikipedia.orgSTING
新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA），该药是一种实验性红细胞成熟剂，具体用于治疗：（1）骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）并且需要输注红细胞（
《科学》：北大等发现功能成熟细胞在体外长期维持的新方法
4月26日，北京大学邓宏魁研究组、解放军总医院卢实春研究组以及复旦大学袁正宏研究组合作在《科学》发表了题为《原代人肝脏细胞在体外的长期功能性维持》的研究论文，首次证明利用化学小分子调控细胞信号通路，实现了功能细胞在体外的长期维持，这为大量制备功能成熟细胞及其应用提供了可能。邓宏魁研究组以体外培养过程中快速失去功能的人原代肝细胞为研究对象，筛选到5种化学小分子的组合（5 compounds，5C）并
新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的上市许可申请（MAA）。该MAA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring si
Hyleukin-7（长效二聚IL-7）多水平作用T细胞成熟，为癌症免疫疗法架桥铺路
2019年04月22日/生物谷BIOON/--NeoImmuneTech是一家专注于开发T细胞疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Hyleukin-7（rhIL-7-hyFc, NT-I7）孤儿药资格，这是一种T细胞放大器，开发用于特发性CD4+淋巴细胞减少症（ICL）的治疗。Hyleukin-7也于2017年被欧洲药品管理局（EMA）授予了孤儿药资格，是第一
新基提交红细胞成熟剂luspatercept的BLA
4月6日，新基（Celgene）宣布，已为与Acceleron Pharma联合开发的“first-in-class”的红细胞成熟剂（erythroid maturation agent， EMA）luspatercept，向FDA提交了生物制剂许可申请（BLA），并预计在今年的第二季度，也将向EMA提交上市申请。Luspatercept将用于治疗两种疾病导致的贫血，同时降低对输血的依赖。这两种疾
新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月13日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[rin