不同意按疗效付费，癌症患者致信诺华CEO要求共同讨论CAR-T细胞疗法的合理定价问题
近日，诺华公司的首席执行官Joe Jimenez同意与一名癌症患者在公司会面，共同讨论CAR-T细胞疗法的定价问题。而FDA将在今年10月对该公司的CAR-T候选药物CTL019（tisagenlecleucel）做出最终审批决定。由于CAR-T治疗是一种极具个性化的疗法，所以在即将到来的上市批准之前，也引起了人们对昂贵的价格的担忧。Mitchell致信诺华CEODavid Mitch
获优先审评 Gilead艾滋病新药有望加快上市
Gillead Sciences近日宣布，美国FDA授予其HIV感染鸡尾酒疗法bictegravir和emtricitabine/tenofovir alafenamide（FTC/TAF）优先审评资格，预计不晚于2018年2月12日做出决定。该疗法是一种在研固定剂量的单片剂治疗方案，包含50 mg的整合酶链转移抑制剂bictegravir（BIC）和200 mg/25 mg的FTC/TAF骨架，
Alexion合作Sema4 共同进行罕见病基因研究
8月10日，美国Alexion制药公司同生物信息学公司Sema4表示，双方达成了一项战略性合作，双方将利用共享的数据科学以及系统生物学经验去加快罕见疾病诊断技术和治疗方法的发现工作。这次合作将联合Alexion制药公司的罕见病SmartPanel分析平台和Sema4公司的新一代基因测序及基因解码系统，以期能够在罕见疾病的诊断和治疗领域能够有新的理解和发现。Alexion制药公司数据科学
基因泰克肺癌新药获 FDA 优先审评资格
罗氏集团旗下基因泰克 (Genetech) 公司近日宣布， FDA 已经接受了该公司的补充新药申请 (sNDA)，并为 Alecensa(alectinib) 颁发了优先审评资格， 用于治疗间变性淋巴瘤激酶 (ALK) 阳性，局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者的一线疗法。FDA 将在 2017 年 11 月 30 日之前做出决定。据美国癌症协会 (American Cancer S
阿斯利康血癌新药acalabrutinib获优先审评资格
阿斯利康(AstraZeneca)本周连续迎来好消息！今日，阿斯利康及其血液学研发卓越中心Acerta Pharma宣布，美国FDA已经接受了其血癌新药acalabrutinib的申请，并授予它优先审评资格。要知道昨天这款新药才刚被授予突破性疗法认定。本次优先审评资格的获得，也有望让这款新药尽早来到患者的身边。这款新药递交的上市申请中，适应症为经治的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。这是非霍奇金
基因泰克Alecensa用于ALK阳性肺癌初始治疗获得优先审评
8月2日，罗氏制药旗下公司基因泰克表示，美国FDA已经接受了公司提交的Alecensa(alectinib)补充新药申请（sNDA），并授予该药物治疗经FDA批准的检测方法确定为间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌初始治疗（一线疗法）优先审评认定。FDA将会在2017年11月30日前对此申请作出是否批准的决定。基因泰克公司的首席医学官及全球产品研发总裁Sandra Horn
Medidata携手泰格医药共同探讨如何提升临床试验质量管理
全球领先的生命科学临床研究领域云解决方案供应商Medidata（纳斯达克股票代码：MDSO）与杭州泰格医药科技股份有限公司（股票代码：300347）（下称“泰格医药”）共同主办的“如何确保临床试验中的数据真实性和完整性，提供临床试验的质量管理”研讨会近日在北京成功举办。在本次研讨会上，来自申办方、CRO、以及机构和研究中心的专家，共同探讨在目前法规发展的要求下，对临床试验数据和质量的有效管理。原中
Science子刊：帕金森病和阿兹海默病的共同元凶
阿兹海默病和帕金森病是两种最为常见的神经退行性疾病，不过，两者的病理特征、影响的大脑部位和临床症状有很大的区别。在阿兹海默病患者脑内，由β淀粉样蛋白形成的斑块和tau蛋白形成的神经缠结导致了位于海马体和前额叶皮层的神经细胞死亡，使患者的认知和记忆功能衰退。而在帕金森病患者中，由α-synuclein蛋白形成的路易氏体主要影响中脑的黑质部分，导致患者的运动功能受损。在这些不同
Spark新药LUXTURNA获优先审评资格
今日，专注于开发基因疗法的公司Spark Therapeutics 宣布，美国FDA已经接受了LUXTURNA（voretigene neparvovec）基因疗法的生物制剂许可（BLA）申请，并授予它优先审评资格。这种一次性基因疗法，将用于治疗双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜病变（IRD）视力丧失。如果这一疗法获批，它将是首个用于IRD的药物治疗，同时也是美国首个用于遗传病的基因治疗。
药监局审评专家：中国创新药审批率，不如非洲
打开罕见病、肿瘤疾病的病友论坛(BBS)，就能看到一篇篇求药帖子的标题：“某某某(稀有中药材)的偏方药用”，“胆囊癌肝转移化疗药有什么好的进口药么？”由于国内现有药物严重无法满足临床需求，一线、二线乃至跨线用药都对某些特异性患者失效。这时候，大量药托、医托出现在病友社群里，部分非正规医疗机构、非法购药渠道被推荐给患者。以至于经历过魏则西事件的百度贴吧，必须把打击医托、药托的帖子置顶。7