诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作
Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本(或有效载荷)添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点,取代突变的致病拷贝。
2022-06-23
FcRn拮抗剂Vyvgart在欧盟即将获批,再鼎医药引进中国!
Vyvgart已在美国和日本获批,该药可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日,再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。
2022-06-27
全球首个A型血友病基因疗法!Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市:一次输注,一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,通过单次输注,治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因,使患者身体能够自行产生VIII因子,从而减少持续预防性治疗需求。
2022-06-27
荣昌生物泰它西普SLE全球多中心Ⅲ期临床完成首例患者入组给药
2021年3月9日,泰它西普获得国家药监局附条件批准在国内上市销售,并于同年底进入国家医保药品目录。目前,泰它西普在中国的SLE Ⅲ期研究正在数据清理阶段。
2022-06-23
上海生物医药基金投资NEOMICS,布局新一代T细胞免疫治疗新药
2019年11月,在美国细胞免疫创新中心地带马里兰州,NEOMICS设立了研发部门,专注于发现肿瘤靶向多克隆TCR用于治疗各类实体肿瘤,以满足临床对高效细胞免疫治疗的需求。
2022-06-16
Albrioza获全球首个监管批准:显著改善临床功能下降,降低死亡风险!
Albrioza是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。
2022-06-15