CD47为慢病毒载体披上隐形斗篷 或助肝靶向基因疗法逃脱先天免疫
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)
JEM：新研究揭示新型免疫缺陷疾病
2019年5月7日 讯 /生物谷BIOON/ --科罗拉多大学安舒茨医学校区的研究人员已经确定了一种由新型基因突变引起的新的免疫缺陷疾病，为细胞生物学提供了独特的见解。该研究结果发表在上周的《Journal of Experimental Medicine》杂志上。研究人员在调查婴儿患有炎症性肠病以及其他疾病（包括湿疹，食物过敏，肺部疾病和持续性CMV（巨细胞病毒）感染）时发现了这一发现。“除了一
揭示基因缺陷补偿分子机制
2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---许多疾病都是由基因缺陷引起的。然而，它们的严重程度可能因个体患者而异。如今，在一项新的研究中，来自德国马克斯普朗克心肺研究所的研究人员破译了一种导致这种现象的分子机制。因此，缺陷基因的mRNA确保相关基因被激活从而补偿这种基因缺陷。他们希望利用这种机制开发新的治疗方法。相关研究结果发表在2019年4月11日的Nature期刊上，论文标题为“Genet
关注原发性免疫缺陷病（PID） 让爱不再罕见
原发性免疫缺陷病（PID）是由于先天因素或遗传因素导致免疫系统缺陷，机体抗感染免疫功能低下的一组临床病症。在过去的20多年中，已有354种 PID 被逐步发现，随着对免疫缺陷的研究不断深入，这个数字还在不断增加。估测我国累计 PID 患儿约有3-6万例，仅在上海复旦大学附属儿科医院，每年新确诊的 PID 就超过百例。持续增长的患儿数量，使得 PID 成为一种“不罕见的罕见病”。 签约启动仪式
Cell Sys：华人学者发现影响肿瘤生长及抗癌免疫反应的基因
2019年4月28日讯 /生物谷BIOON /——利用自身免疫系统攻击和破坏癌细胞的免疫疗法是目前癌症研究最前沿的领域，但是许多病人对免疫治疗无响应，而科学家并不清楚背后的原因。近日来自耶鲁大学系统生物学研究所的科学家们在这个领域又前进了一步，他们找到了癌细胞中导致形成癌症并影响肿瘤微环境的遗传信息。这项研究发表在《Cell Systems》上，研究人员利用体内CRISPR筛查在基因组层次对导致不
为何特定的缺陷基因仅会在机体特定部分引发癌症？
2019年4月14日 讯 /生物谷BIOON/ --长期以来科学家们一直在研究试图揭示癌症是如何开始的，毫无疑问答案在于细胞内部及DNA上的信息；当细胞中DNA中出现某些缺陷时，其就会促进细胞过度生长和分裂，但尽管缺陷的基因是不同类型癌症的共同点，但并非所有癌症都会携带相同缺陷的基因，并非携带缺陷基因的所有细胞都会发生癌变，实际上，有些缺陷仅会在机体特定器官中引发癌症（即使机体中所有细胞都携带这种
抑癌明星基因p53或能保护雌性个体抵御脊柱裂等出生缺陷
2019年4月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自澳大利亚沃尔特和伊丽莎-霍尔医学研究所等机构的科学家们通过研究发现，著名的肿瘤抑制基因p53或许对于雌性胚胎的神经管发育至关重要，这项研究非常重要，因为神经管的健康发育对于机体大脑和脊髓的正常形成都是非常必需的。图片来源：en.wikipedia.org文章中，研究者解释了p53
成功防止严重细菌感染 免疫缺陷新疗法获得FDA批准
日前，专注于开发、生产和推广血浆衍生的生物制剂，治疗免疫缺陷疾病和预防特定传染病的生物医药公司ADMA Biologics宣布，FDA批准了其新型的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）10% 制剂Asceniv（原RI-002）的上市申请，用于治疗原发性免疫缺陷（PIDD）的青少年（12岁至17岁）和成人患者。预计这款新药将在2019年下半年与患者见面。PIDD是指由于遗传原因导致机体免疫系
静脉免疫球蛋白新产品！ADMA公司ASCENIV（10%）获美国FDA批准，治疗原发性体液免疫缺陷
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --ADMA Biologics是一家垂直整合的商业生物制药和专业免疫球蛋白公司，生产、销售和开发血浆衍生生物制剂，用于治疗免疫缺陷和预防某些感染性疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准ASCENIV（免疫球蛋白静脉注射液，人-slra 10%液体，前称RS-002），该药是一种10%的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）产品，用于治
研究发现果蝇KDM5基因通过调控肠道菌群和免疫稳态影响社交行为
孤独症是一种广泛的神经发育障碍疾病。典型的孤独症行为主要表现为社会交往障碍、言语和非言语交流缺陷、兴趣狭窄和重复刻板行为等临床特征。目前已成为世界上人数增长最快的严重性病症，现在全球每20分钟就有一个孩子被诊断为孤独症，已成为危害严重的全球公共健康问题。另一方面，孤独症给患者和家人带来长期沉重的生活、经济和精神压力，并日益成为一个社会问题。近日，南京医科大学生殖医学国家重点实验室研究团