Nature子刊重大突破：纳米颗粒实现器官特异性基因编辑！
2020年4月7日讯 /生物谷BIOON /--含遗传药物的脂质纳米粒可以通过生物工程调整其生物分布，诱导器官特异性基因调控。脂质纳米颗粒(LNP)技术使一种小干扰siRNA (siRNA)药物的临床转化和首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准成为可能。该纳米药物是为治疗遗传性疾病转胸腺视蛋白介导的淀粉样变性引起的多神经病而开发的，它依赖于高效的lnp
Nat Biotechnol：中科院高彩霞团队成功开发植物基因组引导编辑技术
2020年3月30日讯/生物谷BIOON/---先天淋巴细胞（innate lymphoid cells， ILC），也被称作固有免疫细胞，是一类不同于T细胞和B细胞的淋巴细胞亚群，位于肠道粘膜表面中，增强免疫反应，维持粘膜完整性和促进淋巴器官形成。它们缺乏克隆性的抗原受体，在分化过程中也没有经历Rag基因的重排过程。在感染之后的数小时之内，ILC就能够活化
研究人员建立植物基因组引导编辑技术体系
基因组编辑技术可以定向修饰植物基因组，从而大大加速植物育种的进程，是实现作物精准育种的重要技术突破。然而，作物的许多重要农艺性状是由基因组中的单个或少数核苷酸的改变或突变造成的。基于CRISPR/Cas系统的基因组编辑，可利用外源修复模板通过同源重组介导的修复方式（HDR）实现目标基因特定核苷酸的改变。目前，同源重组在植物中的效率非常低，很难以此
中美科学家联合构建植物CRISPR-Cas12b基因组编辑新系统
2020年03月09日，美国马里兰大学Yiping Qi博士及电子科技大学张勇教授课题组合作于《Nature Plants》发表了题名《CRISPR-Cas12b enables efficient plant genome engineering》的研究论文。该研究针对植物（水稻）基因组结构及表达特性，有效解读了CRISPR-Cas12b核酸酶系统在植物基
艾尔建/Editas体内基因编辑疗法完成首例患者给药
3月4日，艾尔建和Editas Medicine联合宣布，基因疗法AGN-151587（EDIT-101）用于遗传性失明疾病Leber氏先天性黑蒙症10型（LCA10）的1/2期临床已完成首例患者给药。这是世界上第一个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物。这项研究名为BRILLIANCE，是一项开放标签、多中心临床试验，将评估AGN-151587在约18
Nat Chem Biol：科学家开发出新型Cas9突变体 有望未来让基因编辑变得更加精准
2020年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --“基因魔剪”CRISPR-Cas9引起能在特殊靶向位点切割DNA而彻底改变了遗传学领域的研究，如今研究人员能利用Cas9酶来专门关闭基因的表达，或将新型DNA片段插入到基因组中，但不论Cas9有多么专一特殊，其都会切开一些不该切开的位点；近日，一项刊登在国际杂志Nature Chemical Biology上
世界首项体内CRISPR基因编辑临床试验完成第一例患者给药
5日，Editas Medicine公司，和艾尔建（Allergan）公司联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587（EDIT-101），在治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中的安全性，耐受性和疗效。新闻稿指出，AGN-1515
Cell Stem Cell：利用碱基编辑器可以治愈人细胞中的遗传病
2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---2012年开发的基因组编辑工具CRISPR/Cas9可以将基因中的突变片段切掉，并用一个未发生突变的片段进行替换，而一种称为碱基编辑器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情况下修复突变。因此，使用碱基编辑器进行基因组编辑被认为更安全。如今，在一项新的研究中，来自荷兰乌得勒支研究所和乌得勒支大学等研究机构的研究
Science子刊：基因编辑工具CRISPR-Cas9遭遇新挫折！新研究揭示它可导致大量不想要的DNA重复
2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国明斯特大学的研究人员发现，在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中，不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上，论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions of DNA te
基因编辑大牛张锋出手！1小时可快检新冠病毒
2月15日，美国麻省理工学院旗下的麦戈文研究所发布消息称，其开发的核酸检测系统SHERLOCK有望在1小时内实现新型冠状病毒检测。该团队已公布详细操作流程，并表示可向新冠病毒研究者提供检测套件。但由于目前未检测过来自真实患者的样本，该方法还不能用于临床诊断。该工作由麦戈文研究所教授张锋等人完成。张锋是美国科学院院士、麻省理工学院终身教授，也是基因编辑工具CR