急性淋巴细胞白血病的新治疗靶点
在美国血液学会年会（American Society of Hematology's annual meeting）上，摩根裘德儿童研究中心的Kathryn Roberts博士报道称，通过基因分析方法发现了急性淋巴细胞白血病（ALL）一个亚型的治疗靶点。 研究者称，这一亚型的患者并无PH染色体，但与具有PH染色体的患者具有一些共同特点，因此他们将这一亚型命名为PH样ALL。
Nat Genet：Jagunal-1突变如何使得先天性免疫系统失效
2014年8月31日讯 /生物谷BIOON/--德国慕尼黑大学（Ludwig Maximilian University of Munich）科学家一项新的研究已经表明，JAGN1基因缺陷会抑制特定类型白血细胞的功能，引发罕见的先天性免疫缺陷，增加危及生命感染
Cell Reports：研究发现先天性心脏缺陷的新致病原因
2013年6月10日讯 /生物谷BIOON/--近日，丹麦研究人员刚刚公布的一项研究结果，解释了细胞用来互相沟通的一种前所未知的机制。该研究有助于理解为什么有些儿童出生时会畸形，为什么儿童和成人可能会罹患危及生命的疾病。
Immunity：发现控制B淋巴细胞发育的代谢检查点
近日，来自华盛顿大学的研究人员表示，他们发现了控制B淋巴细胞发育的一个代谢检查点，即卵巢滤泡激素相互作用蛋白1(Fnip1)。相关研究成果于5月17日在线发表在Immunity上。 协调好体内代谢与细胞的生长及分裂之间的关系，对免疫细胞的正常发育及功能至关重要。
Erwinase获准用于治疗急性淋巴细胞性白血病
2011年11月18日，EUSA制药和美国食品药品管理局(FDA)宣布孤儿药Erwinase(欧文氏菌源性的天门冬酰胺酶)获准用于治疗对大肠杆菌源性的天门冬酰胺酶有超敏反应的急性淋巴细胞性白血病(ALL)患者。 Erwinaze是一种可降低循环血液中天门冬酰胺水平的天门冬酰胺酶。天门冬酰胺是细胞生长的必需氨基酸，将其从血液中清除可抑制ALL相关细胞的生长。
AJHG：NR2F2基因变异引发先天性心脏疾病
近日，研究人员已经探索出了控制参与心脏发育的其他基因功能的主基因NR2F2。NR2F2基因变异，是引发严重形式先天性心脏疾病发展的主要原因。
Celgene将终止既往未治的老年B细胞慢性淋巴细胞性白血病患者中的ORIGIN® III期试验
新泽西州萨米特--(美国商业资讯)--Celgene公司(NASDAQ: CELG)今天宣布，经与美国食品药品管理局(FDA)磋商，Celgene将终止ORIGIN? III期开放试验中的REVLIMID?（来那度胺）治疗，该试验在26个国家的100多家单位入组了450例患者。研究发现，来那度胺治疗的患者中，死亡例数高于苯丁酸氮芥治疗的患者。
NEJM：先天性糖基化病有助抵抗病毒感染
近日，国家卫生研究院（NIH）的一项新研究报告证实，一种罕见的遗传性疾病实际上可能保护机体免受某些严重或复发性病毒的感染。研究人员发现，在糖基化IIb型（CDG-IIb）先天疾病人细胞中，艾滋病毒和流感病毒的复制速率比在健康供体细胞中的复制速率低得多的，结果导致产生越来越少的传染性病毒。
J Pediatr：识别婴幼儿先天性高胰岛素症的新测试方法
2014年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --一种毁灭性的疾病（先天性高胰岛素症）是一种罕见的，会导致婴幼儿低血糖水平的疾病，现在利用英国曼彻斯特大学研究人员开发的新型测试，可以早前诊断其疾病。根据曼彻斯特队进行