Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Mill
FDA批准了10年以来，新的艾滋病毒治疗方案（中国制造），至于价格。。。
美国FDA宣布批准中裕新药(TaiMed Biologics)的Trogarzo(ibalizumab-uiyk)上市。Trogarzo是由中裕新药创制、药明生物协助生产的创新药物。艾滋病毒感染者不能顺利用其他目前可用的疗法（多药耐药HIV或MDR HIV）。Troparzo是由训练有素的医学专业人员每14天静脉内施用一次，并与其他抗逆转录病毒药物联合使用。“虽然大多数病人携带艾滋病毒可以成功治疗
葛兰素史克HIV药物dolutegravir在艾滋病/肺结核共感染患者中表现出高疗效
2018年03月07日讯 /生物谷BIOON/ --ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克(GSK)控股、辉瑞(Pfizer)及盐野义(Shionogi)共同参股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司在美国波士顿举行的逆转录病毒和机会性感染年度会议（CROI）上公布了其HIV药物dolutegravir的一项IIIb期临床研究INSPIRING的中期（24周）积极数据。
艾滋病治疗新突破，新型基因组平台建立全新HIV目标
【新型基因组平台揭示了新的HIV目标】来自斯坦福大学的研究人员开发了首次高通量、基于基因组的成像方法来研究蛋白质的稳定性。该方法已被用于鉴定HIV降解以增强其感染过程的几种未知的人类蛋白质。该平台被称为全球阵列蛋白稳定性分析(GAPSA)，能够识别驱动细胞中蛋白质的破坏的电路，并且具有广泛的应用，以鉴定用于诸如阿尔茨海默病、癌症、自身免疫性疾病和感染性疾病的全新治疗目标。这项研究今天发表在《细胞报
总生存率97.3% 儿童白血病有望迎来新细胞疗法
日前，位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐Bellicum Pharmaceuticals宣布，其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓性白血病（AML）和原发性免疫缺陷（PID）的儿童患者中，取得了持久的可喜效果。BPX-501是一款辅助T细胞疗法。在白血病和免疫缺陷患者中，常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而BPX-501则能在移植后输注入患者体内，加速免疫系统的重建、增强对病
Prometic新药IAIP再下一城 斩获FDA罕见儿童病认证
生物医药公司ProMetic Life Sciences Inc.最近宣布，美国FDA已经授予其新药IAIP（Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins）罕见儿童病认证，该药物被设计用于治疗罕见病坏死性小肠结肠炎（NEC），此前IAIP已经获得了美国FDA罕见病药物认证资格。公司CEO Mr. Pierre Laurin表示，IAIP是基于公司的血浆纯化平台设计而来，此次IAIP
吉利德艾滋病三药组合获FDA批准 GSK挑起专利争端
今天FDA批准了吉利德的艾滋病bictegravir /emtricitabine/tenofovir alafenamide三药单片口服组合（简称BIC/F/TAF，商品名Biktarvy）。这个组合在四个三期临床达到非劣效终点，并没有发生耐药失败案例，PDUFA定为今年2月12日。主要竞争对手、葛兰素旗下ViiV立即挑起专利争端，指控Biktarvy组分之一、整合酶抑制剂bictegravir
儿童心脏病—一个极易被忽视的健康问题！
2018年1月25日 讯 /生物谷BIOON/ --心脏病是成人世界里一个不得不重视的健康问题，但对于儿童来说，心脏病对他们的健康以及生活质量的影响则往往得不到足够的重视。全球范围内每年有135万婴儿存在先天心脏病。而且其病征与成年人有很大不同（我们都知道成年人心脏病的典型特征是动脉阻塞以及心脏瓣膜随着年纪增大不断衰退）。生活习惯会影响成年人的心脏健康，但大部分儿童心脏病都与生活习惯无关。儿童中存
治疗艾滋病的全新胶囊问世，短期服药长期受益！
【新的药物胶囊可允许每周进行HIV治疗】NIH麻省理工学院和布赖姆女子医院的研究人员开发了一个胶囊，可以单次提供一个星期的HIV药物。研究人员说，这一进步可以使患者更容易坚持使用用于对抗病毒的药物鸡尾酒疗法所需的严格给药时间表。新胶囊的设计使患者每周只服用一次即可，并且药物将在整个一周内逐渐释放。研究人员说，这种类型的输送系统不仅可以提高患者对治疗计划的依从性，而且还可以被HIV感染风险的人群使用
美国科学家发现艾滋病毒自我传播的途径
美国芝加哥大学通过计算机建模发现了艾滋病毒迫使细胞将病毒传播给其它细胞过程的细节。这项结果发表在2017年11月7日的《美国国家科学院院刊》上，将为开发抗击艾滋病毒药物提供新的途径。艾滋病难以治愈，关键因素之一是其在人体内自我传播的方式。一旦艾滋病毒感染了一个细胞，就会迫使该细胞在细胞膜外产生一个充满病毒的小胶囊，然后经过“萌芽”过程从细胞脱落，在人体内四处漂浮并感染更多的细胞。一旦进入另一个不知