研究发现第一个和儿童胆管闭锁相关的基因突变！
2019年2月24日讯 /生物谷BIOON /——来自科罗拉多大学安舒茨医学院（University of Colorado Anschutz Medical Campus，CU Anschutz）的研究人员与其他几个研究所的研究人员合作发现了一种和胆管闭锁（Biliary atresia，BA）相关的基因缺陷，而BA是最常见的儿科晚期肝病的诱因，相关研究成果于近日发表在《Hepatology》上
Nature：脑脊髓液测试可追踪某些脑瘤中的疾病进展
2019年1月26日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心和威尔康奈尔医学院的研究人员对在脑脊髓液中发现的细胞进行基因测试来追踪某些脑瘤。他们描述了他们对癌症患者开展的测试、对脑脊髓液的分析以及其他们发现了什么。相关研究结果于2019年1月23日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Tracking tumour evolution in glioma t
Cancer Cell：科学家阐明恶性脑瘤发生的分子机制
2019年1月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自英国纽卡斯尔大学的科学家们通过研究揭示了一种恶性儿童脑癌的发生机制。图片来源：CC0 Public Domain非典型畸胎样杆状瘤（ATRTs，Atypical teratoid rhabdoid tumours)是中枢神经系统中发生的一种罕见的恶性肿瘤，其通常主要发生于小脑或脑干
PLoS Med：感染登革热病毒的儿童能够免疫寨卡病毒感染
2019年1月23日 讯 /生物谷BIOON/ --根据密歇根大学和加州大学伯克利分校的研究人员的研究，先前的登革病毒感染可以保护儿童免受症状性寨卡病毒感染。来自马那瓜尼加拉瓜卫生和可持续科学研究所加州大学伯克利分校的戈登和她的合作者使用了2004年在马那瓜建立的长期儿科登革热队列研究数据。（图片来源： AFMC Public Affairs, US Air Force）在大约3,700
研究表明母亲孕期肥胖和糖尿病与儿童自闭症存在关联
多项研究发现，妈妈怀孕期间肥胖和糖尿病与儿童自闭症（ASD）、注意力缺陷多动障碍（ADHD）和轻度神经发育问题的风险有关。2018年6月，美国南卡罗来纳大学的Thomas Buchanan及其团队报道，在美国，孕妇患糖尿病与新生儿患自闭症的风险增加相关。Buchanan告诉《科学家》杂志，“糖尿病的严重程度和患病时间似乎不存在剂量-反应关系，但与自闭症存在关联：孕妇患糖尿病越严重和越早
美斯坦福大学：一种CAR-T疗法，对抗多种儿童肿瘤
近几年，免疫疗法的发展颠覆了癌症治疗，突破进展层出不穷。上周，在小鼠研究中，斯坦福大学的科学家们开发了一种新型CAR-T疗法，可根除多种类型的儿童肿瘤。该成果于1月17日发表在Clinical Cancer Research杂志上，进一步证明了，这类细胞免疫疗法对抗实体瘤（包括脑瘤）的潜力。攻克实体瘤是研究热点2017年，美国FDA批准了2款CAR-T疗法（ Kymriah和Yesca
新研究促进儿童癌症的预防与治疗
2019年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是儿童癌症的发病机制以及疗法相关领域的最新进展，希望读者朋友们能够喜欢。1. Science：揭示儿童神经母细胞瘤恶化和消退的分子机制DOI: 10.1126/science.aat6768周围神经系统肿瘤（peripheral nervous system tumors）是一种最常见的儿童肿瘤类型，虽然其中一些肿瘤会在没有治疗的
Vertex复方药Orkambi获欧盟批准，用于2-5岁双拷贝F508del突变儿童
2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的领导者Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准CF复方药物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）标签扩展，用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。此次批准，使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前，Ork
FDA批准首款Sabril仿制药 治疗成人和儿童癫痫发作
日前，梯瓦制药宣布，其Sabril（氨己烯酸）仿制药获得了美国食品和药物管理局（FDA）批准，这是FDA批准的第一款Sabril（500毫克）片剂的仿制药物，该药物获批的适应症为治疗复杂部分性癫痫发作，也称为局灶性癫痫发作，可用于10岁及以上对其他替代治疗反应不充的癫痫患者。复杂的部分性癫痫发作是一种常见癫痫发作，从大脑的特定区域开始，可以影响意识。通常复杂部分性发作会持续30-90秒
NEJM双重磅：这个著名的儿童益生菌翻车了！美加两国临床试验证实，益生菌株LGG对小儿急性胃肠炎毫无益处 | 临床大发现
常说不看广告看疗效，不过有几个人能够冷静下来，看穿各种真真假假，虚虚实实的把戏呢？一窝蜂的从众才是常态啊，就比如各种好处被吹上天的益生菌，谁没喝过举个手…… 牛皮吹大了，是会破滴。在今天的《新英格兰医学杂志》上，美国和加拿大开展的两项大规模临床试验结果，给益生菌产业劈头又浇了一盆冷水：对急性胃肠炎的患儿补充益生菌进行辅助治疗，完全无法改善患儿的症状[1-2]！而且这两项临床试验考验的，还