Nat Med：遗传筛查发现儿童黑色素瘤的风险基因
2019年3月5日 讯 /生物谷BIOON/ --根据 St. Jude儿童研究医院的研究者们在最近的《Nature Medicine》杂志上发表的文章，对青少年患者进行全面的临床基因组检测，包括全基因组测序，能够帮助研究人员识别驱动最常见的儿童黑色素瘤的单个基因突变。进一步的研究发现，在这项研究中筛查出的spitzoid黑色素瘤的年轻人中有33％在同一基因MAP3K8中携带了新的突变，包括重排。
TransCon生长激素治疗儿童生长激素缺乏症三期临床研究核心结果公布
维昇药业（VISEN Pharmaceuticals），一家致力于内分泌相关疾病治疗，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，获得Ascendis Pharma的独家授权，负责Ascendis Pharma旗下的内分泌罕见病治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma宣布其在生长激素缺乏症（GHD）儿童中进行的，每周一次的TransCon生长激素与每日一次的生长激素（G
NEJM：复合药物疗法可用于治疗晚期肾癌
2019年2月18日 讯 /生物谷BIOON/ --Dana-Farber癌症研究所的最新研究表明，一种双药物组合疗法可能成为转移性肾癌患者的新标准一线治疗方案。接受免疫治疗药物avelumab加axitinib（一种靶向药物）的患者与接受舒尼替尼（Sutent）的患者相比，在无进展生存方面具有显着优势。其中舒尼替尼是一种标准治疗晚期透明细胞肾细胞癌的靶向药物。（图片来源：www.pixabay.
Sci Trans Med：新研究揭示儿童过敏性疾病的遗传机制
2019年3月4日 讯 /生物谷BIOON/ --来自斯坦福大学，辛辛那提大学，儿童医院医学中心和Garvan医学研究所的一组研究人员发现，突变抗体与儿童过敏性疾病风险增加之间存在联系。在他们发表在《Science Translational Medicine》杂志上的论文中，研究人员描述了他们涉及幼儿志愿者的多年研究以及他们发现的内容。（图片来源：www.pixabay.com）在过去几年中，医
诺和诺德Fiasp（速效门冬胰岛素）提交美欧申请，用于1型糖尿病儿童
2019年3月4日讯 /生物谷BIOON/ ---糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了Fiasp（门冬胰岛素，faster-insulin aspart）标签更新申请，此次申请寻求批准Fiasp作为一种新的餐时胰岛素（mealtime insulin），用于1型糖尿病（T1D）儿童和青少年患者。在吃饭时间左右管理
儿童生长激素缺乏症新药！新型每周一次TransCon hGH III期临床疗效优于每日一次hGH
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日公布了每周一次TransCon生长激素（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）III期临床研究heiGHt的积极顶线数据。该研究是一项随机、开放标签、阳性药物对照研究，将每周一次TransCon hGH与每日一次hGH（Genotropin）进行了对比。结果显示，该研究达到了主要终点：在52周时，T
一线治疗晚期肾癌！辉瑞/默克免疫&靶向组合Bavencio+Inlyta表现强劲疗效
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴默克（Merck KGaA）近日联合宣布，评估PD-L1肿瘤免疫疗法Bavencio（avelumab）联合酪氨酸激酶抑制剂Inlyta（axitinib，阿昔替尼）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者的关键性III期临床研究JAVENLIN Renal 101的中期分析数据已在线发表于国际医学期刊《新英格
一线治疗晚期肾癌！默沙东/辉瑞免疫&靶向组合Keytruda+Inlyta获美国FDA优先审查
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）的一份补充生物制品许可（sBLA）并授予了优先审查资格。该sBLA申请批准Keytruda联合辉瑞新一代肾癌靶向治疗药物Inlyta（axitinib，
一线治疗晚期肾癌！默沙东/辉瑞免疫&靶向组合Keytruda+Inlyta疗效显著优于Sutent（索坦）
2019年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --2019年美国临床肿瘤学会泌尿生殖肿瘤研讨会（ASCO-GU）于2月14-16日在美国旧金山召开。此次会议上，肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）公布了PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合辉瑞新一代肾癌靶向治疗药物Inlyta（axitinib，阿昔替尼；酪氨酸激酶
研究发现第一个和儿童胆管闭锁相关的基因突变！
2019年2月24日讯 /生物谷BIOON /——来自科罗拉多大学安舒茨医学院（University of Colorado Anschutz Medical Campus，CU Anschutz）的研究人员与其他几个研究所的研究人员合作发现了一种和胆管闭锁（Biliary atresia，BA）相关的基因缺陷，而BA是最常见的儿科晚期肝病的诱因，相关研究成果于近日发表在《Hepatology》上