武田减毒四价疫苗TAK-003在4-16岁儿童中总疫苗效力达80%，无论先前是否感染!
2019年11月07日讯 /生物谷BIOON/ --日本制药巨头武田（Takeda）近日宣布，评估登革热候选疫苗TAK-003的关键性III期TIDES研究（NCT02747927）结果已发表于国际医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。TAK-003是一种减毒的四价登革热疫苗，基于减毒的登革热血清型2病毒（DENV-2）开发，该病毒提供了针对全部4种疫苗病毒的遗传学骨架。来自I期和II期研究的
长效胰岛素达3期临床终点 有望造福儿童和青少年1型糖尿病患者
今日，赛诺菲（Sanofi）宣布，其长效胰岛素Toujeo Gla-300（甘精胰岛素300单位/mL）在治疗儿童和青少年（6至17岁）1型糖尿病患者的EDITION JUNIOR实验中，与Toujeo Gla-100（甘精胰岛素100单位/mL）相比，达到了非劣效性这一主要终点。这些最新数据公布在波士顿举办的国际儿童和青少年糖尿病学会第45届年会上。高发于儿童
Obecity Reviews：肠道微生物是造成儿童肥胖的关键因素
2019年11月1日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自Wake Forest Baptist Health的科学家们发表的一项综述认为，肠道细菌及其与免疫细胞和代谢器官（包括脂肪组织）的相互作用在儿童肥胖症中起关键作用。 “长期以来，我们一直认为肥胖是卡路里摄入过多的结果。但是，过去十年来的一系列研究证实，我们肠道中的微生物可能是造成肥胖的原因之一” Wake Forest医学院
新型代谢抑制剂药物有望延长恶性儿童脑瘤患者的生存时间
2019年10月31日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，发表在国际杂志Translational Oncology和Clinical Cancer Research上的研究报告中，来自约翰霍普金斯基墨尔癌症中心（Johns Hopkins Kimmel Cancer Center）的科学家们通过研究发现，60多年前，从土壤细菌中首次分离的名为DON的抗生素药物或能延长致死性儿童脑瘤小鼠模型的寿
78%客观缓解率 难治性儿童脑瘤新疗法临床结果积极
日前，Y-mAbs Therapeutics公司在国际儿童肿瘤协会（SIOP）年度会议上宣布，其靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体naxitamab，与GM-CSF联合，在治疗神经母细胞瘤（neuroblastoma）和骨肉瘤（osteosarcoma）儿童患者的临床试验中获得积极的疗效和安全性数据。神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一种极具侵袭性的肿瘤，即使采用高
Amicus公布基因疗法最新结果 有望中止致命儿童疾病进展
日前，Amicus Therapeutics公司在第48届儿童神经病学学会（Child Neurology Society）年会上，公布了治疗CLN6 Batten病（Batten disease）的基因疗法的积极中期临床数据。在接受一次基因疗法治疗的8名儿童中，有7名出现症状稳定迹象，他们中随访时间最长达到2年。Batten病是一类罕见的致命神经系统遗传病的通称，它们又被称为神经元蜡样脂褐质沉积
治疗儿童生长激素缺乏症！维昇药业中国首个未修饰长效(每周1次)人生长激素获准开展3期临床
2019年10月27日讯 /生物谷BIOON/ --维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）是一家致力于内分泌相关疾病治疗、将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司。近日，该公司宣布，TransCon人生长激素（TransCon hGH）的III期临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的III期临床研究。TransCon人生
Cancer Cell：靶向疗法有助于治疗儿童致命神经癌
2019年10月20日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《Cancer Cell》上的一项研究，西奈山的研究人员开发出了一种针对成年神经母细胞瘤（一种致命的小儿神经癌）患者的靶向治疗方法。 神经母细胞瘤发生在交感神经系统发育过程中的肾上腺和脊柱部分未成熟的神经细胞中。神经母细胞瘤是最常见和侵略性的小儿神经系统肿瘤之一，通常预后较差，尤其是在年龄较大的儿童中。该疾病的治疗成功率
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH(每周一次)疗效优于每日一次hGH
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日宣布，欧盟委员会（EC）已授予每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的孤儿药资格（ODD）。TransCon hGH能够以可预测的速度在一周内持续释放未经修饰的生长激素，这种生长激素与日常治疗中使用的每日一次生长激素一样。目前，
免疫系统功能缺陷的儿童或更易可能遭受严重的细菌性感染
2019年10月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志JAMA Pediatrics上的研究报告中，来自默多克儿童研究所的科学家们通过研究发现，引发肺炎和脑膜炎的细菌性感染或与儿童机体免疫系统功能下降有关。研究者指出，侵袭性肺炎球菌病（尤其是发病一次以上）可能是儿童免疫功能缺陷的重要标志，但诊断延误或会严重影响医生的及时诊断和患儿的治疗。图片来源：CC0 Public Do