欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
儿童癫痫新药！美国FDA批准优时比Briviact(布瓦西坦)片剂/口服液/静脉制剂：用于1月龄及以上患者!
这是Briviact IV制剂首次被批准用于儿科患者，也是FDA近7年来批准的唯一一种用于1月龄及以上儿童部分发作性癫痫的IV制剂。
儿童生长激素缺乏症新药！美国FDA批准长效生长激素Skytrofa(隆培促生长素)，中国处于3期临床！
Skytrofa是第一个未修饰的长效(每周一次)生长激素，维昇药业正在中国开展3期临床试验。
在人类精子细胞中识别出诱发后代儿童疾病发生的特殊突变！
2021年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --在发育、生活和衰老过程中，所有人类细胞都会积累突变，导致所谓的镶嵌现象（mosaicism）出现，即同一个人机体不同的细胞中含有不同的DNA序列或遗传组成。镶嵌现象发生在每个人身上，但在大多数情况下我们是察觉不到的；然而如果异常细胞开始超过机体的正常细胞，就可能会导致疾病发生。当镶嵌现象发生在人类精子或卵子
Journal for ImmunoTherapy of Cancer: Tisagenlecleucel儿童和青年B细胞急性淋巴细胞白血病中的联合安全性分析
Tisagenlecleucel是一种抗CD19嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法，可有效治疗复发或难治性B 细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的儿童和年轻人以及复发性或难治性弥漫性大B细胞的成人淋巴瘤(DLBCL)。CD19 CAR T细胞产品与具有临床意义的不良事件(AE)相关，尤其是细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统事件，这些AE的严重程度和发生
中国儿童&青少年银屑病新药！诺华Cosentyx(可善挺)获批：治疗6-18岁中重度斑块型银屑病患者！
在中国，Cosentyx已被批准治疗斑块型银屑病和强直性脊柱炎，并于2020年纳入国家医保目录。
江苏省将五种罕见病用药纳入医保
今年7月伊始，江苏省医保将五种罕见病的用药纳入医保报销对象。这五种罕见病是：戈谢病，庞贝病（又名：糖原累计病II型），法布雷病，脊髓肌萎缩（SMA），粘多糖储积症IV型的罕见病用药，纳入第一批罕见病用药保障对象范围。报销的比例如下：30万元及以下，支付比例为80%；30—70万元（含70万元），支付比例为85%；70万元以上费用，支付
阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris欧盟即将获批：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
儿童2型糖尿病新药！美国FDA批准Bydureon BCise(艾塞那肽缓释剂)：儿科患者首个GLP-1 RA周制剂!
Bydureon BCise用于10-17岁青少年，辅助饮食和运动，改善血糖控制。