Shire血管性水肿药物获批用于6岁以下儿童
日前，美国食品药品监督管理局批准Shire(夏尔)公司旗下Cinryze用于6岁以下儿童遗传性血管性水肿(HAE)发作，这可以帮助Shire抵御来自CSL公司的激烈竞争。截至目前，竞争对手CSL Behring已经从Shire手中夺取了大量市场份额，该公司预防青年与成人患者HAE发作的药物Haegarda于去年通过FDA批准。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶
针对CNS肿瘤 西雅图儿童医院进行一种开创性的CAR-T临床试验
西雅图儿童医院为儿童和年轻成人复发或难治性HER2阳性的中枢神经系统（CNS）肿瘤开创了一项开创性的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫治疗临床试验。其中，CAR-T细胞将直接递送至大脑。在BrainChild-01的一期试验中，根据肿瘤的位置，CAR-T细胞将通过导管注入肿瘤已被移除的腔内或CNS心室系统中。在脑和脊椎中发现的CNS肿瘤是儿童癌症最常见的形式，并且是19岁以下儿童癌症导致死亡的主要原
Nature子刊： 发现儿童恶性肝癌的潜在治疗靶点
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON /——肝母细胞瘤（Hepatoblastoma，HBL）是一种在孩子3岁前发病的恶性儿科肝癌。肝癌中常见的一种现象是肿瘤抑制蛋白（tumor suppressor proteins ，TSPs）减少。图片来源：Communications Biology但是在一项最近发表于nature子刊《Communications Biology》的研究中，研究人员
Oncogene：联合疗法可以显著延缓儿童恶性脑瘤生长
2018年5月28日讯 / 生物谷BIOON /——成神经管细胞瘤（MB）是儿童最常见的恶性脑瘤。MYC基因通常会过量表达，与MB预后较差很相关。BET溴结构域可以识别乙酰化赖氨酸残基，通常会促进并维持MYC基因转录。而一些特殊的细胞周期蛋白依赖性激酶（CDKs）可以促进癌细胞中MYC基因的稳定性。为了寻找更佳的MB治疗方法，来自乌普萨拉大学等机构的科学家们在Fredrik J. Swartlin
加拿大评估镇静药和麻醉药对儿童大脑发育的影响
2017年12月22日，加拿大卫生部发布安全性信息公告称，某些镇静药和麻醉药的使用可能会对儿童发育中的大脑产生影响。卫生部告知公众和医务人员，新的安全性警告将被添加到用于婴幼儿和妊娠妇女的镇静和麻醉药产品的安全信息中，这些药物包括：丙泊酚、氯胺酮、七氟烷（sevoflurane）、地氟烷、异氟烷、劳拉西泮、咪达唑仑、苯巴比妥、硫喷妥钠（thiopental）。该部门进行了两次审查，评估
澳大利亚禁止2岁以下儿童使用第一代口服镇静抗组胺药
澳大利亚治疗产品管理局（TGA）近期在《医药安全信息更新》上提示医务人员，包括异丙嗪口服液产品在内的第一代口服镇静抗组胺药未被批准在2岁以下儿童中使用，原因是潜在的致死性呼吸抑制不良反应。同时，也鼓励医务人员教育儿童父母和监护人员并告知此项安全性信息。异丙嗪为吩噻嗪衍生物，具有长效抗组胺和微弱类阿托品抗胆碱类效应，同时也有一定的抗5-羟色胺（5-HT）效应。在澳大利亚，OTC类药品中属
摄入富含Ω-3脂肪酸的海产品如何降低儿童后期患乳腺癌的风险？
2018年5月21日 讯 /生物谷BIOON/ --Ω-3脂肪酸通常存在于植物和海鲜中，如果饮食中无法摄入足够的的Ω-3脂肪酸，或会成为引发全球人口死亡的主要风险因素，而缺乏Ω-3脂肪酸常常会诱发诸如癌症等慢性疾病的发展。健康的饮食能够明显降低人们患癌症的风险，此外研究人员还非常感兴趣研究Ω-3脂肪酸在机体健康中所扮演的关键角色，尤其是在预防乳腺癌上。在实验性研究中，研究人员发现，在个体早年间的生
FDA批准首款儿童多发性硬化症新药
5月12日，美国FDA宣布批准诺华公司的Gilenya（fingolimod）上市，治疗10岁及以上的复发性多发性硬化症儿童及青少年患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的首款儿童多发性硬化症新药。多发性硬化症是一类慢性的自身免疫疾病，病发于中枢神经系统，会干扰大脑与身体其他部位之间的信息传导。它也是年轻人中导致神经残疾的最主要原因之一。据估计，全美约有8000-10000
自闭症儿童可能遗传父系DNA突变
没有一种基因，当其突变时，会导致自闭症。但在过去的10年中，研究人员已经发现了数百种基因变异，似乎会影响大脑发育，从而增加患自闭症的风险。然而，这些科学家主要研究的是DNA的变异，这些变异直接编码了蛋白质组成部分。现在，一项对所谓的非编码DNA进行的新研究发现，调节基因活动的区域的改变，也可能导致自闭症。令人惊讶的是，这些变化往往是从没有自闭症的父亲那里遗传下来的。美国华盛顿州立大学的
揭示一种罕见的儿童脑瘤的细胞起源
2018年4月26日/生物谷BIOON/---弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）是一类少见的、侵袭性的且出现在脑干中的儿童肿瘤。这类致命性肿瘤的细胞根源在很大程度上仍然是未知的。在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、麻省总医院、达纳-法伯癌症研究所和波士顿儿童癌症与血液疾病中心的研究人员通过分析来自4名DMG患者的3300多个细胞的基因表达，发现这类肿瘤可