最新通知：辅助用药或再迎致命打击
近日，业内流传一份由国家卫健委药政司起草的《关于征求开展药品使用监测和临床综合评价工作通知（征求意见稿）意见的函》（以下简称《意见稿》）。业内人士认为，药品使用监测和临床综合评价将是促进药品回归临床价值的基础性工作，将对医药市场格局带来重大影响。▍药企将面临重磅挑战根据《意见稿》，药品使用监测有两方面工作：1）开展全面监测：所有公立医院按要求报告配备品种、生产企业、使用数量、采购价格、
官方首次“点名”罕见病用药 哪家企业将会受益？
2月11日，最新召开的国务院常务会议透露了关于罕见病药的关键信息，这不仅会使得一批次布局罕见病药品的药企以及罕见病病人获益，也意味着未来中国罕见病用药市场的逻辑将发生巨大改变。具体而言，会议指出，加强癌症、罕见病等重大疾病防治，事关亿万群众福祉。一要加快完善癌症诊疗体系。坚持预防为主，推进癌症筛查和早诊早治，努力降低死亡率。强化科技攻关，支持肿瘤诊疗新技术临床研究和应用。发展“互联网+
百时美Sprycel(达沙替尼)获欧盟批准，一线治疗Ph+ALL儿科患者
2019年02月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大Sprycel（施达赛，通用名：dasatinib，达沙替尼）的适应症，联合化疗一线治疗新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者。这是Sprycel在欧洲批准的第二个儿科白血病适应症。此次批准包括Sprycel片剂和Sprycel口服混悬剂粉末（PFO
卫材在日本提交Fycompa（吡仑帕奈）儿科适应症及细颗粒制剂申请
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --卫材（Eisai）近日宣布已在日本提交抗癫痫药Fycompa（perampanel，吡仑帕奈）的一份补充新药申请（sNDA）。该sNDA申请批准Fycompa作为一种单药疗法，用于4岁及以上儿科癫痫患者部分发作性癫痫的治疗。此外，卫材也提交了Fycompa一种新的细颗粒制剂。关于部分发作性癫痫单药治疗部分，此次申请基于在日本和韩国进行的III期临
Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过开发治愈性基因疗法，改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，包含了超过100种腺相关病毒（AAV）载体，可以用于基因疗法的递送。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RGX-181罕见儿科疾病资格。RGX-181是一种一次性的基因疗法，开发用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质
Vertex公司药物Kalydeco获加拿大批准，用于1-2岁儿科患者
2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S12
最新发现：KRAS突变阳性的NSCLC对 KRASi+PI3Ki联合用药敏感
近日，美国马萨诸塞州波士顿市麻省总医院癌症中心，Sandra Misale研究团队发现，KRAS突变阳性的非小细胞肺癌（ NSCLC）PDX模型对KRASi+PI3Ki联合用药方案敏感，相关研究成果已于2018年10月在国际著名期刊《Clinnical Cancer Reserch》上发表。KRAS突变型肺癌一直难以接受包括那些针对MAPK通路的
糖尿病用药盘点及肠促胰岛素联合疗法新突破
糖尿病是世界上最常见的疾病之一，主要有四种类型：第一类是Ⅰ型糖尿病，过去称作胰岛素依赖型糖尿病，它是由于体内胰岛素绝对缺乏，容易发生糖尿病酮症酸中毒，必须要依靠胰岛素的治疗，否则会出现生命危险；第二类是Ⅱ型糖尿病，又叫非胰岛素依赖型糖尿病，这种类型的糖尿病，起病比较隐秘和缓慢，可以用口服降糖药来控制，也可以用胰岛素治疗；第三种类型就是妊娠糖尿病，这是一种妊娠期间发生或者发现的糖尿病，这
Sprycel联合化疗用于Ph+ALL儿科
百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大Sprycel（dasatinib，达沙替尼，中文品牌名：施达赛）的适应症，联合化疗用于1岁及以上新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者的治疗。FDA通过优先审查程序对Sprycel给予了批准，此次批准标志着Sprycel第二个儿科白血病适应症，同时使该药成为首个也是唯一一个用于Ph+ALL儿科患者的
赛诺菲和默沙东6价疫苗Vaxelis获批 预防儿科多种疾病
赛诺菲日前宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准6价疫苗Vaxelis，这是一种全液体、即用型的6联疫苗，用于6周龄的婴儿至4岁的儿童（5岁生日之前）。该疫苗是赛诺菲与默沙东战略合作的一部分，目前双方正在致力于最大限度地提高Vaxelis的生产，以实现可持续的疫苗供应，满足预期的美国市场需求。根据赛诺菲发布的一份声明，Vaxelis在美国市场的完全商业化供应时间不会早于2020年。