自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
Science子刊：供者造血干细胞中的罕见有害突变可能给受者带来健康问题
2020年1月20日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞移植，也称为骨髓移植，是治疗急性髓细胞白血病（AML）等血液癌症的常见方法。这种治疗可以治愈血液癌症，但也可能导致危及生命的并发症，包括心脏问题和移植物抗宿主病。在移植物抗宿主病中，来自供体的新免疫细胞会攻击患者的健康组织。在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学医学院等研究机构的研究人员指出在健康供者的
Stem Cell Rep：癌症研究帮助开发有用的造血干细胞
在超过25年的时间里，大量的研究工作试图使个性化的血液干细胞用于治疗白血病以及许多其他类型疾病。研究人员采取的一种方法是采集患者的成年细胞，然后对其进行“解码”，以产生诱导性多能干细胞（iPSC），该干细胞能够形成人体的任何细胞类型，包括血细胞在内。不幸的是，这些iPSC也有可能发育成癌细胞。因此研究人员将工作重心重新集中在制造造血干细胞（HSC）上，造血干
Nat Cell Biol：创新性方法或能帮助研究干细胞微环境 有望帮助开发治疗白血病等血液疾病的新型疗法
2020年1月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究开发出了一种新方法，其能够在单细胞水平下揭示骨髓的三维组织架构，由于骨髓中含有负责机体终生血液产生的造血干细胞，相关研究结果或有望帮助研究人员深入研究多种血液癌症发生的分子机制。图片来
罗氏美罗华®两大新适应症在华获批，造福更多血液疾病患者
近日，罗氏制药中国宣布，旗下美罗华®（英文商品名：MabThera®，通用名：利妥昔单抗）已获得中国国家药品监督管理总局（NMPA）正式批准，用于初治滤泡性淋巴瘤（FL）患者经美罗华联合化疗后达完全或部分缓解后的单药维持治疗，及与氟达拉滨和环磷酰胺（FC）联合治疗先前未经治疗或复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。显著降低滤泡性
中国治疗血液癌症的最新进展
基石药业：PD-L1单抗治疗淋巴瘤，完全缓解率达33.3%基石药业在ASH年会上以海报展示形式发表了其在研抗PD-L1抗体CS1001单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（rr-ENKTL）的2期临床试验数据。这是一种恶性的淋巴瘤，亚洲发病率显着高于欧美，且侵袭性强，预后较差。基石药业的新闻稿指出，“患者经含门冬酰胺酶的
2019美国血液病学会（ASH）年会：首个在中国IND批准下CAR-T临床I期数据
2019年12月9日 ，药明巨诺中国（下称“药明巨诺”）今日在第61届美国血液病学会（ASH）年会上公布其首个在研产品JWCAR029治疗成人复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的I期临床试验的数据，这亦是中国国内首个在CDE IND批准下的细胞治疗产品的临床数据发布：研究1：CD19 CAR-T产品JWCAR029治疗R
JPBA：血液检测证实我们对饮料的喜爱程度
2019年12月1日 讯 /生物谷BIOON/ --俄勒冈州立大学的科学家最近一项研究证实了人们对咖啡，茶，巧克力，苏打水和能量饮料的喜爱程度，因为他们验证了研究不同药物如何在体内相互作用的新方法。 Richard van Breemen和Luying Chen与多家生物医学供应商合作，从多个捐赠者那里购买了18批纯净的人血清。质谱研究结果表明，所有18批次的咖啡因测试均为阳性。同样，在许多样本中
《自然》：科学家找到了维持造血干细胞的关键因子
最新一期《自然》杂志上，加州大学洛杉矶分校（UCLA）的一支研究团队带来一项干细胞领域的重要进展。研究小组鉴定出了人类血液干细胞的关键调节因子，激活后可以显着提升血液干细胞在体外的自我更新能力。可移植的血液干细胞增多，意味着白血病等血液癌症、诸多遗传性血液疾病的治疗有望在将来得到极大改善。血液干细胞，也叫造血干细胞。它们在骨髓中可以自我更新，并分化产生红细胞、白细胞、血小板等各种类型的血细胞。正因
科学家鉴别出能控制人类血液干细胞自我更新的特殊蛋白！
2019年12月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的科学家们通过研究发现了一种特殊蛋白和人类学学干细胞自我更新能力之间的关联，研究者表示，激活该蛋白或能促进血液干细胞在实验室条件下自我更新至少12倍。在体外条件下增殖血液干细胞往往能极大地改善血液癌症（比如白血病）和多种遗传性血液疾病的治疗选择。图片来源：UCLA Broad