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PNAS:靶向氏病突变基因治疗患者

2012年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏病是一种遗传性神经退行性疾病,能导致不协调的肢体动作和认知能力下降。在最近发表在PNAS杂志上的一项研究中,西班牙研究人员成功地减少了亨廷顿氏病突变基因的染色体表达,抑制了亨廷顿氏病的发展。 研究人员表示成年人特别需要亨廷顿蛋白,亨廷顿蛋白位于人体不同组织,能确保神经元的发育和生存。突变基因导致亨廷顿蛋白以异常形式存在。

2012-11-18