我国科学家培育出亨廷顿舞蹈病猪模型
2018年4月1日/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病，是由一种编码导致脑细胞死亡的毒性蛋白的基因引起的。在一项新的研究中，利用基因工程技术，来自中国暨南大学、中科院广州生物医药与健康研究院、吉林大学、中山大学附属第一医院和云南农业大学等研究机构的研究人员构建出HD猪模型。他们预计这种HD猪模型可能是一种测试HD疗法的
亨廷顿病竟然可能成为抗击癌症的新武器
亨廷顿病（Huntington's disease）是常染色体显性遗传性神经退行性疾病，是一种导致大脑神经细胞死亡的致命性遗传性疾病，亨廷顿病使患者在最佳工作年龄阶段发生身体和心智能力的退化，并且无法治愈。其通常在40~50岁左右发病，发病后平均生存15~20年，亨廷顿病一般是致死性的，尚无有效的治疗方法。但是与普通人群相比，亨廷顿病患者患癌几率最多可降低80%。为了弄清亨廷顿病与癌症
亨廷顿舞蹈症新药可清除高达60%的致病蛋白
近日，专注于反义药物开发的Ionis Pharmaceuticals公布了在研新药IONIS-HTTRx（RG6042）治疗早期亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease，HD）患者的1/2期研究取得的积极顶线数据。这些数据表明IONIS-HTTRx（RG6042）是首个能够降低HD患者致病蛋白质的新药。结果公布在第13届CHDI HD年度会议上。HD是一种罕见的遗传神经退
罗氏&Ionis早期亨廷顿舞蹈病试验结果积极
近日，Ionis及合作伙伴罗氏公布了一项I/II期研究的生物标志数据，该研究驱使制药巨头罗氏继续向IONIS-HTT Rx（RG6042）支付4500万美元的期权费用。相关研究人员于周四晚间表示，他们发现，使用该疗法的患者在接受最高剂量治疗后突变的亨廷顿蛋白平均减少40％，有些患者减少了60％。而且他们补充说，取得这样的效果对于任何亨廷顿药物来说都是第一次。要知道，正是这种毒性蛋白质给亨廷顿患者大
丁苯酞获“渐冻人孤儿药”资格 迈向50亿市场
石药集团于2018年3月11日晚间公布，石药集团开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物“消旋-3-正丁基苯酞”（丁苯酞），获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定。肌萎缩侧索硬化症（ALS）也叫运动神经元疾病，俗称“渐冻人症”。这是一种罕见性疾病，多见于40～50岁的男性，其病因至今不明，医学认为部分病例与遗传及基因缺陷有关。渐冻人症是运动神经细胞进行性退化，导致的四肢、
阿根廷最研究发现常见过敏药物的可怕副作用，一定不要忽略！
【常见的过敏药物可能会损害睾丸功能】根据一项新的系统综述的结果，抗组胺药物通常用于治疗过敏，可能会导致男性不孕症。研究人员发现，抗组胺药物会损害雄性小鼠的睾丸功能。这篇新论文的作者们认为，需要更多的研究来研究这种联系，他们建议警告人们过度使用这些药物。《生殖》杂志上报道了他们的研究结果。组胺是一种分子，当免疫系统被某种感觉到的威胁激活时，身体就会产生这种分子。组胺试图通过引起打喷嚏、瘙痒或使眼睛湿
丁胜教授团队新发现：只要激活一个基因就能诱导出干细胞
将普通细胞诱导为干细胞的技术，至今已有了十多年的历史。问世之后，干细胞诱导技术无论在基础研究，还是在临床应用上，都取得了令人瞩目的进展。今日，Gladstone研究所高级研究员，同时也是清华大学药学院首任院长的丁胜教授团队开发出了一种创新的干细胞诱导技术。利用目前火热的CRISPR技术，研究团队能“激活”细胞里的特定基因，让细胞摇身一变，成为干细胞。这项重量级研究也刊登在了《细胞》子刊
一种癌症药物或能有效治疗亨廷顿氏症！
2017年12月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自杜克大学神经退化和神经治疗中心的研究人员通过研究发现，一种用于治疗特定癌症的药物或能有效治疗亨廷顿病，相关研究或能帮助研究人员理解这种药物和其它药物如何有效治疗多种神经变性疾病，比如阿尔兹海默病、肌萎缩侧索硬化症和帕金森疾病等。图片来源：Wik
金城医药注射用头孢西丁钠适应症扩展获批
12月20日，山东金城医药集团股份有限公司（简称“金城医药”）发布公告称，其控股子公司广东金城金素制药有限公司（金城金素）于近日收到国家食品药品监督管理总局（CFDA）签发的《药品补充申请批件》。根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经CFDA审批，金城金素申请的注射用头孢西丁钠符合药品注册的有关要求，批准说明书修订的补充申请。在原适应症的基础上，注射用头孢西丁钠参照美国 FDA 橙皮书原研
研究揭示虫草素和喷司他丁伴随生物合成分子机制
Cell子刊Cell Chemical Biology在线发表了中科院上海植物生理生态研究所王成树研究组的最新研究成果：“Fungal cordycepin biosynthesis is coupled with the production of the safeguard molecule pentostatin（虫草素伴随保护分子喷司他丁的生物合成）”。该项研究完整解析了虫草素