Alnylam与再生元达成$10亿+合作，开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法
2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获批用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，与再生元（Regeneron）达成一项战略
研究建立人干细胞蛋白精确调控系统并有效模拟复杂神经系统疾病FOXG1综合征
蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因，如FOXG1，由于突变类型不同，会导致蛋白剂量差异，从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平，FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。人类多能干细胞（hPSCs）分化可模拟人类早期发育和相关疾病。为了在hPSCs及其分化细胞中精确调控蛋白剂量，通过利用CRISPR/Cas9在hPS
新型口服sGC刺激剂IW-6463进入I期临床，治疗中枢神经系统疾病
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布启动实验性药物IW-6463在健康志愿者中的I期临床研究。IW-6463是一种口服给药、中枢神经系统（CNS）渗透的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，目前正开发用于治疗严重和罕见的CNS疾病。该研究的数据预计在2019年下半年公布。该项旨在健康志愿者中评估口服IW-6463的安全性、耐受性和药代动力学。该研究将采
Cell：新研究评估环境暴露对神经系统疾病的影响
2019年1月25日/生物谷BIOON/---基因和环境都会影响一个人的患病风险。尽管基因经常被分类、干扰、激活、关闭，并在实验室中进行系统测试，但是对环境暴露的研究往往是一次性的。在一项新的研究中，来自美国布莱根妇女医院的研究人员开发出一种方法，它能够系统性地同时评估数百种环境因素对神经系统疾病产生的影响。通过一系列实验，他们确定出促进神经炎症的环境因素，包括一种目前在美国使用但在欧洲被禁用的的
外周感染信号向中枢神经系统快速传递研究取得重要进展
神经系统、免疫系统与循环系统的相互调控在感染导致的疾病中至关重要。没有被有效控制的系统炎症可能导致脑炎、脑膜炎、惊厥等中枢神经系统疾病。新生儿时期的神经炎症也被报道与发育迟缓、癫痫、孤独症谱系障碍、精神分裂症等疾病的发病相关。前人关于神经炎症的研究主要关注炎症后期的反应，包括脑内胶质细胞的激活，白细胞对脑实质的入侵，以及上述细胞分泌的细胞因子的作用。由于血脑屏障的存在，上述机制在感染早
研究发现PDGFRβ细胞介导外周感染信号向中枢神经系统快速传递机制
中国科学院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室于翔研究组在《神经元》期刊在线发表了题为《PDGFRβ细胞通过趋化因子CCL2介导了外周感染信号向中枢神经系统的快速传递》的研究性论文。该研究发现，在系统性感染早期，小鼠脑内的PDGFRβ细胞快速感应循环系统中的感染信号，并通过释放趋化因子CCL2增强多个脑区神经元的兴奋性突触传递与放电频率。PDGFRβ细胞是一种血管旁
PLoS Biol：新研究揭示HIV感染者为何会患上神经系统疾病
2018年8月30日/生物谷BIOON/---人类免疫缺陷病毒（HIV，也称作艾滋病病毒）和这种病毒导致的获得性免疫缺陷综合征（AIDS，俗称艾滋病）仍然是世界上最大的健康问题之一。据估计，2017年，全世界有3690万人感染上HIV，其中仅59％的HIV感染者接受抗逆转录病毒疗法（ART）治疗。尽管获得ART治疗意味着许多HIV感染者能够活得更长更健康，但是他们当中多达一半的人仍然会患上神经系统
Cell：科学家有望成功绘制出人类大脑神经系统详细图谱 或能阐明多种神经性疾病的发生根源
2018年8月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院的研究人员通过研究绘制出了小鼠神经系统中多种细胞类型的系统且全面详细的图谱，该图谱或能为研究人员提供揭示机体神经性疾病起源的线索，此外，研究人员还能利用相同的方法来绘制出关于人类大脑的详细图谱。图片来源：CC0 Public Domain大脑神经系统中含有上千种不同类型的神经元细胞、
Nature：癌细胞竟能用这种方法入侵中枢神经系统
在癌症的病情进展中，有一个未解之谜一直困扰着科学家们：我们中枢神经系统被一种叫做“血脑屏障”的结构所保护，可以避免血液循环中的有害物质对大脑和脊髓造成伤害。但在急性白血病中，癌细胞却会突破这层看似不可逾越的屏障，入侵大脑。这究竟是怎么做到的呢？日前，来自美国杜克癌症研究所（Duke Cancer Institute）的科学家们在研究中，意外地发现了癌细胞入侵的机制——过去我
Nature：发现ALL白血病入侵中枢神经系统机制
2018年7月21日/生物谷BIOON/---急性淋巴细胞白血病（ALL）的一种致命性特征是它侵入中枢神经系统。中枢神经系统中的ALL是很难治疗的，这是因为大多数药物因保护大脑的“血脑屏障”的存在而被阻止进入这种器官系统。几十年来，癌细胞如何入侵中枢神经系统一直是科学家和临床医生无法解答的一个问题。如今，在一项新的研究中，来自美国杜克大学等研究机构的研究人员描述了ALL细胞如何独特地配备上能够抓住