Vertex囊性纤维化药物tezacaftor/ivacaftor在美欧正式审查
囊线纤维化（CF）治疗领域的绝对领导者Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）均已受理实验性组合疗法tezacaftor/ivacaftor的上市申请文件，此次申请旨在寻求批准该组合疗法用于携带2个拷贝F508del突变或携带1个F508del突变及1个残余CFTR功能突变的12岁及以上CF患者的治疗。同时，FDA还授予了该组合新药申请（NDA）的优先
美FDA批准罕见病囊性纤维化药物Kalydeco
Vertex药业今日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准KALYDECO（ivacaftor）用于2岁及以上的五种特定突变类型囊性纤维化（CF）患儿，这类患儿的囊性纤维化跨膜电导调节（CFTR）基因存在剪接缺陷。2017年5月该药物被批准由于其他的23项突变类型，此次批准是基于KALYDECO的3期临床数据的体外分析。这两项批准都得到五年多的实际临床案例的支持，KALYDECO既定的安全性和
个性化新抗原疫苗引发强烈抗肿瘤反应
Dana-Farber癌症研究所和麻省理工学院广泛研究所的研究已经显示靶向肿瘤细胞上特征性的“新抗原”的个体癌症治疗疫苗可刺激黑素瘤患者的有效，安全和高度特异性的免疫抗肿瘤反应。研究人员Catherine J. Wu说，“Nature”在线发表的这项研究提供了原理证明，即针对患者肿瘤定制的个人疫苗可以产生，并在接种疫苗后对患者的肿瘤产生高度特异性的反应。“她是Dana-Farber，B
2篇《Nature》文章揭示：多参数基因分析在个性化肿瘤疫苗研发中的运用价值
找到有效攻克肿瘤的方法长期以来一直是研究人员追求的目标，最大的困难之一在于广泛存在的肿瘤异质性，不仅仅在肿瘤组织内部，即使是同一种肿瘤类型，在不同患者间也存在着极大的差异。最新的两项独立研究表明，科学家们可以从肿瘤患者自身找到个性化治疗癌症的方法---个性化的肿瘤疫苗，这两项研究成果同时发表在了《Nature》杂志上。----------------------------------------
福泰公布囊肿性肺纤维化组合药物临床结果 股票大涨23%
新闻事件今天福泰公布了一系列囊肿性肺纤维化（CF）三药组合的一二期临床结果，令其股票大幅上扬23%。增敏剂ivacaftor 、一代修复剂tezacaftor 、分别与三个二代修复剂（VX-440、VX-152 、和VX-659）的三药组合在不同CFTR变异人群显着改善肺功能，比基线对照改善约10个百分点的FEV1。这些组合涵盖最常见的f508del变异人群，估计90%的CF可以受益。药源解析CF
论细胞治疗与个性化医学发展重要性——专访国际细胞治疗协会副主席黄家学教授
编者按： 细胞治疗技术正在成为前沿医学最活跃的领域， 然而面对细胞治疗技术的商业化以及临床推广还有许多壁垒， 为此在2017(第八届)细胞治疗国际研讨会即将召开之际， 生物谷专访了国际细胞治疗协会副主席黄家学。生物谷： 黄教授您好，非常感谢您参加生物谷主办的“2017（第八届）细胞治疗国际研讨会”， 并在会前接受采访。您作为国际细胞治疗协会副主席， 请问国际细胞治疗协会在细胞治疗方面做了哪些工作？
辉瑞获得抗真菌药物 CRESEMBA 欧洲地区商业化权益
6 月 14 日，美国辉瑞制药同瑞士抗感染及抗肿瘤药物研发企业 Basilea 公司表示，双方已经就辉瑞获得后者用于侵袭性曲霉病及毛霉菌病感染治疗的 CRESEMBA （isavuconazole）在欧洲地区的独家商业化权益达成了一项许可协议。其中侵袭性曲霉病及毛霉菌病具有较高的发病率，在免疫功能不全患者中发病率同样很高。根据许可协议，辉瑞制药获得了欧洲地区（包括澳大利亚、法国、意大利、德国及英国
痛风精准个性化诊疗时代的到来
痛风及高尿酸血症已成为目前的常见病和多发病，我国痛风患者的发病高峰期在30~45岁期间，发病率达人口总数的9%，城市高达19.93%，并呈明显年轻化趋势。高尿酸血症近年的发病率更是达到26%~48%，已成为继高血压、高血脂、高血糖之后的“第四高”，现状不容忽视。 大量研究表明，高尿酸血症是糖尿病、高血压、慢性肾病、冠心病和脑卒中等疾病的独立危险因素。据统计，约5%~12%的高尿酸血症患者
血液检测可使肺癌患者获得早期的个性化治疗
一项最新研究详细介绍了血液检测的发展通过血液检测可以在72小时内识别与非小细胞肺癌（NSCLC）相关的基因突变。研究人员说，血液检测或许能够使得肺癌得到更快、更有效的治疗。这种新的检测技术是由Gary A. P
Cell Rep：新型联合疗法有望实现脑癌个性化治疗
来自辛辛那提大学（UC）的研究人员发现了一个新策略，将有助于开发针对脑癌和血癌的个性化疗法。这项研究于最近发表在Cell Reports上。