Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国福泰制药公司（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）联合Kalydeco（ivacaftor），用于12岁及以上囊性纤维化（CF）患者，具体为：（1）囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在2个拷贝F508del突变的
NEJM：一种新型的三重联合药物疗法有望彻底治疗囊性纤维化
2018年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自昆士兰大学等机构的科学家们通过对招募进2期临床试验中的7名囊性纤维化患者进行研究发现，一种新型的三重联合药物疗法有望增加囊性纤维化患者的预期寿命，改善患者的生活质量；研究人员旨在开发出新型疗法来治疗囊性纤维化患者。图片来源：CC0 Publ
美国FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物（ADC）STRO-001孤儿药地位
2018年10月15日讯 /生物谷BIOON/ --Sutro Biopharma是一家临床阶段的药物发现、开发及制造公司，致力于利用精确的蛋白质工程及合理的设计，开发新一代的肿瘤学疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予STRO-001治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格。STRO-001是一种潜在的首创抗体药物偶联物（ADC），靶向CD47，这是一种在B细胞恶性肿瘤（如MM
肿瘤免疫药物相继上市，是否已经走向标准化？
肿瘤免疫治疗的发展近几年来如火如荼，针对包括 T 细胞及其相关受体的机制研究与药物研发层出不穷，各种相关药物与疗法接连上市。其中，程序性细胞死亡蛋白-1（programmed death-1，PD-1）及其配体（PD-L1）抑制剂是免疫检查点单抗药物，其应答之广度、深度、和持久性均十分罕见，是近年来肿瘤免疫疗法研究的热点。说起 PD1和PD-L1，其实由来已久。早在1992年，日本科学家就发现了P
首创DNA烷基化药物获孤儿药资格 治疗淋巴细胞白血病
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma，Inc.，以下简称“浩鼎”）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司研发的抗癌新药OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药*资格（ODD）。值得一提的是，这是OBI-3424第二次获得这一资格。今年7月，该药被授予治疗肝细胞癌（HCC）的ODD。OBI-3424是一种首创的（first-in-cla
个性化给药！基因芯片了解一下
临床上同病同治不同疗效的现象比比皆是，面对一些格外棘手的患者，以往医生只能无奈地解释为个体化差异。如今，以药物基因组学理论和基因检测为基础的“个体化药物治疗”可以实现量体裁衣式的个体化给药，它可以帮助医生解决患者的用药问题。1.介绍基因芯片，是把大量已知序列探针集成在同一个基片(如玻片、膜)上，经过标记的若干靶核苷酸序列与芯片特定位点上的探针杂交，通过检测杂交信号，对生物细
Mol Carcinogen：人源化小鼠模型有助于抗癌药物的筛选
2018年8月24日 讯 /生物谷BIOON/ --如果一类新的抗癌药在细胞水平得到了阳性的结果，那么往往下一步就是在小鼠水平进行验证。这一系统对于直接靶向癌细胞的药物可能是十分有效的，但对于免疫疗法来说却又有区别。这是由于人类肿瘤样本中的细胞能够在免疫系统受到抑制的小鼠体内生长，而免疫疗法的目的是激活机体的抗癌免疫反应。在免疫系统受到抑制的小鼠体内，根本就不会产生特异性的免疫反应。解决这一问题的
研究实现光控药物胞浆递送和肿瘤的可视化治疗
细胞毒性T细胞具有特异性杀伤异常细胞的能力，在肿瘤治疗中发挥着重要作用。嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）的发明进一步拓宽了其在肿瘤治疗领域的应用。然而，细胞毒性T细胞在体内的行为难以监测和调控，在实体瘤治疗中由于免疫微环境的存在疗效有限，且需要从患者提取T细胞进行修饰，规模化制备受限。中国科学院上海药物研究所制剂研究中心研究生翟艺慧在副研究员张鹏程和研究员李亚平的指导下，采用天然来源的明胶和红细
上海药物所构建新型肿瘤疫苗 为肿瘤术后个性化免疫治疗提供新思路
小编推荐会议：2018肿瘤微环境与肿瘤免疫研讨会手术切除是临床上肿瘤治疗的主要手段之一，而残留的微小肿瘤组织或循环肿瘤细胞会导致肿瘤复发或转移，也是肿瘤治疗面临的重大挑战。肿瘤疫苗可以通过激活持续的抗肿瘤免疫保护效应，抑制肿瘤复发和转移，在肿瘤术后治疗方面有巨大潜力。由于肿瘤组织及细胞存在免疫抑制微环境，会抑制保护性免疫效应，严重削弱肿瘤疫苗的治疗效果。如何有效激活肿瘤特异性免疫应答并阻断肿瘤免疫
Nat Med：糖尿病药物二甲双胍或能有效逆转肺部纤维化
2018年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自阿拉巴马大学的研究人员通过研究首次发现，利用靶向作用细胞代谢的药物疗法或能逆转机体肺部纤维化作用；这项最新研究结果非常重要，因为尽管目前科学家们在阐明肺部纤维化病理学机制上取得了重大进展，但他们依然缺乏相应的干预或治疗手段。图片来源：UAB当肺部出现损伤，比如感染、辐射或接受