Kalydeco获欧盟批准用于治疗囊性纤维化
7月27日，美国Vertex制药宣布，欧盟委员会已批准Kalydeco（通用名：ivacaftor）用于6岁及以上年龄群携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因上至少单拷贝G551D突变的囊性纤维化（CF）患者。Kalydeco是首个靶向该病根本病因的药物。 囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。
FASEB J：新发现为囊性纤维化和慢阻肺病人治疗带来希望
近日，来自北卡罗来纳大学的研究者揭示了一种新的策略，或许在某一天可以帮助囊性纤维化病人（cystic fibrosis，CF）以及慢阻肺障碍（COPD）病人更好地延长其生命。相关研究成果刊登在了近日的国际杂志FASEB Journal上。 研究者揭示了SPLUNC1蛋白和其衍生物肽可以通过影响上皮细胞钠通道（ENaC）来帮助病人似的病人的厚的粘膜变薄。
PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。 囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
恶性肿瘤的个体化用药备受关注
个体化用药，顾名思义就是药物治疗“因人而异”、“量体裁衣”，在充分考虑每个病人的遗传因素（即药物代谢基因类型）、性别、年龄、体重、生理病理特征以及正在服用的其它药物等综合情况的基础上制定安全、合理、有效、经济的药物治疗方案。
Hepatology：开发出治疗肝纤维化的新型疗法
近日，刊登在国际著名杂志Hepatology上的一篇研究报告报道了肝纤维化的一种新的NADPH氧化酶（NOX）抑制疗法，肝纤维化是一种慢性肝脏疾病，常常导致肝功能的缺失。许多研究阐释了在实验动物中肝纤维化的相关研究，但是目前并没有有效的治疗此疾病的方法。研究者David表示，他们这项新的研究方法揭示了NOX在疾病治疗上扮演的角色。
上海交大Bio-X秦胜营：我国逐步向个体化用药时代迈进
每位患者的疾病状态、并发症情况、遗传、年龄、性别、身高体重、环境因素等均会影响临床治疗的效果和反应，个性化用药已逐渐成为未来医学发展的重要方向及必然趋势。 电话采访与拜访 第一次联系秦胜营教授是ENCODE问世当天的电话采访，他通俗的解读让人受益匪浅。
JBC：囊性纤维化新的治疗方法
2012年10月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，多伦多科学家证实FDA最近批准的治疗一种罕见囊性纤维化的药物可能治疗各种形式的囊肿性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，困扰着世界各地的约70000人。患者的上皮细胞氯离子通道调节有缺陷；呼吸道粘膜上皮的水、电解质跨膜转运有障碍；粘液腺分泌物中酸性糖蛋白含量增加，改变了粘液流变学的特性，可能为分泌物变粘稠的原因。
七成老人患有骨关节炎 治疗应个体化
步态蹒跚、上下楼梯时膝关节疼痛难忍、久坐后又“站不起来”……人一上了年纪，这些肢体活动的不便被人们称作“老胳膊老腿”习以为常，然而不同于头发花白、牙齿松动，这些被忽视的症状，它可能会累及人体某个关节或多个关节，引起疼痛、炎症、行动不便、卧床不起甚至残疾。10月12日是世界关节炎日，南方医科大学第三附属医院关节外科主任蔡道章副院长呼吁：早发现、早预防、早治疗是防治骨关节炎的关键。
遗传靶点让疾病治疗进入个体化时代
像Tracy一样的非洲裔美国人为科学家提供了控制胆固醇的最具前景化合物的遗传线索，在1987年首个他汀类药物获得美国批准食品和药物管理局（FDA）审批。之前，Helen Hobbs 和Jonathan Cohen研究人员报告称，Tracy的PCSK基因分别继承了来自父母的2个突变，有效地消除血液中一种蛋白质，并从根本上控制低密度脂蛋白胆固醇水平。
宾州大学成功利用个性化疫苗治疗卵巢癌
2013年4月9日讯 /生物谷BIOON/ --美国宾夕法尼亚大学通过提取卵巢癌患者的树状细胞制成了一种个性化疫苗，并将其用于卵巢癌的临床治疗。这项研究是在美国癌症研究联合会上公布的。 来自宾州大学的Lana Kandalaft详细介绍了研究细节，并表示这项技术现在并不完善，研究人员希望进一步改进这种疗法。