【嘉宾日程公布】2024（第七届）多组学研究与临床转化前沿论坛，9月13-14日上海召开！
我们将于2024年9月13日至14日在上海举办“2024（第七届）多组学研究与临床转化前沿论坛”。
2024-07-26
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
《柳叶刀》真实世界证据：乐唯初®降低婴儿因合胞病毒导致的住院率达82%
与未接受干预的婴儿相比，接种乐唯初®（尼塞韦单抗注射液）的6个月以下婴儿，因呼吸道合胞病毒（RSV，以下简称合胞病毒）引起的下呼吸道感染导致的住院率降低了82%。
2024-05-07
Cell：世界首例！沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞，成功治疗1型糖尿病
邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案，用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞（CiPSC-islets），其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。
2024-10-10
清华大学真实世界研究，这类食物，有利于降低全身炎症
结果表明，中等微生物含量食物和更多的休闲体育活动，有助于降低全身炎症，休闲体育活动是调节中等微生物含量食物与全身免疫炎症指数之间关联的重要因素。
2024-03-12
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
Blood：在首次真实世界研究中，CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现，四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），这是一种常见的CAR-T副作用，可能很严重，但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
2024-10-27