新的CRISPR/Cas9技术 可一次性纠正DMD患者数千种突变
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会来自美国德克萨斯大学（UT）西南医学中心的科学家们近日发表研究报告称，他们使用一种CRISPR/Cas9基因编辑技术可以纠正导致杜氏肌营养不良（DMD）的3000种基因突变中的大部分突变。在概念验证研究中，Eric Olson博士及其同事们使用了单切myoediting技术，成功地在来源于DMD患者并携带一系列不同DMD基因突变的细胞中恢复
总局通报医械不良事件信息：关注一次性使用产包风险
国家食品药品监督管理总局1月16日发布医疗器械不良事件信息通报（2018年第1期），呼吁关注一次性使用产包风险。一次性使用产包（以下简称产包）主要由产单、器械单等基本配置，以及手术衣、头帽、头套、口罩、手套、脐带绳、脐带圈等可选配置组成，用于产科临床使用。2016年1月1日至2017年5月1日，国家药品不良反应监测中心共收到产包可疑医疗器械不良事件报告264份，按事件表现分为患者伤害和器械故障两类
NEJM：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病
导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小
药明生物全球最大使用一次性反应器的生物制药cGMP生产基地全面投产
-药明生物扩建的cGMP生产基地总产能达30,000升，将有力提升中国生物制药产业的国际地位中国无锡2017年12月6日电 /美通社/ -- 全球领先的生物制药技术平台公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）宣布在无锡扩建的全球最大使用一次性反应器的生物制药cGMP生产基地全面投产，总产能达30,000升。这是药明生物乃至中国生物制药行业发展的一个重要里程碑。2015年4月，
纳米技术芯片或可一次性修复受伤组织
这枚硬币大小的芯片将细胞从一种类型转换为另一种类型，并带有一个小的电脉冲——创造一种无创、即时的方式来修复受伤的组织。再生医学领域的科学家们正在寻找将人类细胞从一种转化为另一种的新方法。通过激活细胞DNA中的不同基因，医生可以改变或增强细胞的功能，使之更有效地治疗病人的损伤或疾病。目前的基因疗法为治疗诸如白血病等疾病提供了有针对性的方法；然而，这些往往是需要开刀的手术，常伴随着重大的风险和副作用(
诺华CAR-T药物Kymriah一次性付款方式遭质疑
Express Scripts首席医疗官Steve Miller是目前高药价争论中言辞最激烈的声音之一。相信不久之后，Steve Miller会对诺华售价高达47.5万美元的CAR-T白血病药物发表看法。Miller在一篇博客文章中写道，“虽然Kymriah的价格低于一些分析师预期的60万美元至75万美元，但其仍然比其他特种药物还要高得多。”作为首款CAR-T药物，诺华正在与美国医疗保
新型技术可实现一次性对成千上万个基因克隆并且表达
2017年7月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering上的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学、特伦托大学、哈佛医学院的研究人员通过研究开发了一种名为“LASSO克隆”的新型分子生物学技术，该技术或能同时成功有效分离出成千上万个长的DNA序列，这要或许比以往任何技术都要强大，研究者表示，该技术能够加速蛋白质的产生，从而就能
一场关于生物制药工艺的赛跑：一次性生物反应器加速生物药破局
随着细胞培养技术的不断改进，细胞培养工艺越来越得到强化，一次性生物制药系统开始取代传统的不锈钢系统。一次性使用系统之所以在全球范围内被迅速接受，并且逐渐替代传统不锈钢系统，最重要的因素就是一次性系统可以节约生物药制造过程中反复清洗、灭菌、消毒的过程，为制药企业节约了试错和生产的时间，并且成功率更高，一次性生物制药工艺正日益受到生物药品生产企业的青睐。2017年5月16日国际领先巨头赛多利斯斯泰帝（
CFDA关于发布一次性使用血液透析管路注册技术审查指导原则的通告
总局关于发布一次性使用血液透析管路注册技术审查指导原则的通告（2016年第146号）为加强医疗器械产品注册工作的监督和指导，进一步提高注册审查质量，国家食品药品监督管理总局组织制定了《一次性使用血液透析管路
