FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素
日前，FibroGen公司公布了治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的在研药物pamerevlumab，在治疗非卧床（non-ambulatory）DMD患者的2期临床试验的中期结果。Pamrevlumab是一款靶向结缔组织生长因子（CTGF）的单克隆抗体。中期试验结果表明，pamrevlumab与患者历史数据相比，能够缓解患者肺功能和心脏功能的下降。DMD是一种罕见的失能性神经肌肉疾病，
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病II期临床获得成功
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据，结果证实了concizumab在A型血友病患者（Explorer 5研究）和存在抑制剂的A型和B型血友病患者（Explorer 4研究）中的良好安全性以及
B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到
Mallinckrodt创新疗法达到4期临床终点 显著缓解RA患者症状
今日，Mallinckrodt公司宣布，该公司开发的Acthar溶胶，在辅助治疗类风湿性关节炎（RA）患者的4期临床试验中，达到所有主要和次要终点。在接受治疗12周之后，63%的难治性RA患者疾病症状得到缓解。RA是一种自身免疫性疾病。患者的关节由于产生炎症，导致关节肿胀、僵硬和疼痛。据估计大约150万美国人患有RA。通常治疗方法的目标是防止炎症发生，从而缓解症状，让疾病进入缓解期。目
Iovance基于TIL的创新癌症免疫疗法取得积极早期临床结果
Iovance Biotherapeutics公司宣布了基于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的创新癌症免疫疗法，在治疗晚期宫颈癌和黑色素瘤时的积极早期临床结果。基于TIL的细胞疗法LN-145和lifileucel不但表现出可喜的缓解率，而且显示出长久的响应持续时间（DOR）。将人体免疫系统中的T淋巴细胞改造为杀伤肿瘤的生物武器一直是癌症免疫疗法研究的重要方向。然而，虽然基于改造T淋巴细胞的CAR-T疗
Nat Genet：表观遗传学研究揭示治疗侵袭性癌症的新型联合疗法
2019年6月4日讯 /生物谷BIOON /——表观遗传过程通过调节细胞基因的活性，使细胞能够对环境的变化做出反应。在基因激活中起关键作用的蛋白之一是BRD4，这是一种研究较透彻的"表观遗传学解读器"，可与组蛋白和非组蛋白上的乙酰化赖氨酸残基结合。为了测量细胞BRD4活性，奥地利科学院分子医学CeMM研究中心的Stefan Kubicek实验室在2016年生成了一个细胞报告系统。现在，研究人员用这
Fluidigm公司Advanta™ RNA Fusions NGS Library Prep Assay加速转化医学和临床癌症研究
基于自动化、纳升级的文库制备流程，提供最全面的商业化癌症基因融合NGS检测方案。为了推动转化医学和临床癌症研究的进展，Fluidigm公司近日发布了Advanta™ RNA Fusions NGS Library Prep Assay检测体系，这项技术可针对实体肿瘤和血液肿瘤中超过380个基因融合位点进行检测，通过简便高效的自动化NGS文库制备流程，轻松赋予了研究人员从多种癌症类型中准
剑指癌症耐药难题 英国癌症研究所将带来什么革命性疗法？
近日，一则关于癌症治疗的新闻上了热搜：英国癌症研究所（简称ICR）宣称，通过多种药物联合治疗和人工智能等新方法，有望使癌症成为长期可控制的疾病，甚至能够治愈。一时间，有人为之兴奋，也有人斥之为炒作。英国癌症研究所是一家拥有100多年历史的癌症研究机构，隶属于伦敦大学。不管从哪方面看，这都不像是一家不正规的机构。那么我们就来看看他们寄予厚望的抗癌治疗有些什么亮点。英国癌症研究
Cirius公司NASH创新疗法2b期临床积极
日前，在奥地利维也纳举办的国际肝脏大会上，Cirius Therapeutics公布，其用于治疗伴有纤维化症状的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主要候选药物MSDC-0602K，在2b期EMMINENCE试验的中期分析中，取得了对探索性终点分析的积极结果。Cirius是一家临床阶段的生物医药公司，专注于治疗肝脏和代谢疾病的创新疗法的开发和推广。作为一种与酒精无关的常见肝病，NASH的特
Nature深度综述：针对最常见的血液癌症 哪些创新疗法值得关注？
根据世界癌症研究基金会（WCRF）的统计，非霍奇金淋巴瘤（NHL）是世界上最常见的血液癌症，患者人数占所有癌症患者的3%。根据美国癌症协会（American Cancer Society）的估计，在2019年，将有超过7.4万人确诊患上NHL，其中包括成人和儿童，而且有大约2万人会因此去世。男性一生中患上NHL的风险为1/42，女性为1/54。在世界范围内，NHL患者达到150万人。N