脆性X综合征新疗法斩获FDA孤儿药认证
最近，临床药物研发公司Tetra Discovery Partners宣布，公司开发的用于治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA孤儿药认证。此举将进一步加快该药物的研发进程。BPN14770是一种靶向磷酸二酯酶4D（PDE4D）的选择性小分子抑制剂药物。公司此前与公益组织FRAXA Research Foundation的联合研究显示，这种小分子药物在脆性X综合征
博雅推出细胞分选试剂盒 X-Mini™ ，CAR-T研究用户获全新选择
美国时间4月3日，博雅控股集团下属美股上市公司赛斯卡医疗（Cesca Therapeutics Inc., Nasdaq: KOOL）宣布面向研究市场推出细胞分选试剂盒X-Mini™。该试剂盒专为CAR-T及其他细胞疗法的研究与开发而设计，具有高灵活性、低成本、高效率、高细胞回收率等优点。X-Mini™是博雅控股集团旗下专利平台CAR-TXpress™
拜万戈®（瑞戈非尼）肝癌适应症在华上市，拜耳引领肝癌综合治疗新时代
2018年3月18日,每年的3月18日是“全国爱肝日”，值“中国肝癌领导力论坛”召开期间，拜耳宣布口服多激酶抑制剂拜万戈®（瑞戈非尼）肝癌适应症在华上市。拜万戈®于2017年12月经国家食品药品监督管理总局（CFDA）优先审评批准用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者，是十年来在华首个获批并上市的肝癌治疗新药。这是继全球首个获批用于晚期肝癌系统治疗药物——多吉美&#
2017中国创新药井喷：39个进口药上市 174个1类新药申报
在深化药品医疗器械改革、实行优先审评政策、扩大药品审评人员等政策措施的引导下，中国正在迎来创新药之年。近期，GBI Health发布《2017年新药审评总结》报告，报告数据显示，2017年进口药获批数量达到39个，国产1类新药申报数174个，均创下近10年之最。中国创新药获批数量即将迎来井喷之年。1进口化药和生物药创十年之最2016年1月底，CDE开始实施优先审评制度以来，众多跨国药企
两篇Cell表明利用一种基于CRISPR/Cas9的技术有望治疗脆性X染色体综合征
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月22日/生物谷BIOON/---脆性X染色体综合征（fragile X syndrome）是男性智力残疾的最常见原因，其中每3600名出生的男孩中就有一人受到影响。这种综合征还能够导致自闭症状，如社交和沟通障碍，以及注意力问题和活动过度。目前，这种疾病是无法治愈的。脆性X染色体综合征是由X染色体上的FMR1基因发生突变引起的。甲基化会阻止
总局关于发布X射线计算机体层摄影设备注册技术审查指导原则的通告
为加强医疗器械产品注册工作的监督和指导，进一步提高注册审查质量，国家食品药品监督管理总局组织制定了《X射线计算机体层摄影设备注册技术审查指导原则》，现予发布。特此通告。附件：X射线计算机体层摄影设备注册技术审查指导原则附件X射线计算机体层摄影设备注册技术审查指导原则本指导原则是对X射线计算机体层摄影设备的一般要求，注册申请人应依据具体产品的特性对注册申报资料的内容进行充实和细化。注册申
过敏性哮喘治疗药物茁乐®上市，填补中国哮喘靶向治疗空白
2018年1月27日，由诺华（中国）主办的“茁越之选，靶握未来”茁乐®中国上市会在上海顺利举行。会上，中日医院呼吸中心主任王辰教授，中华医学会呼吸病学分会主任委员、广州医科大学附属第一医院陈荣昌教授和中华医学会呼吸病学分会副主任委员、上海交通大学附属第一人民医院呼吸学科带头人周新教授共同强调：作为全球首个针对哮喘的创新靶向治疗药物，茁乐®（奥马珠单抗）在我国获批用于治疗控制不佳
艾伯维全口服直接抗丙肝病毒治疗方案--维建乐®联合易奇瑞®正式在华上市
- 维建乐®联合易奇瑞®是一种全口服、无干扰素的治疗方案，用于治疗无肝硬化或伴代偿期肝硬化的基因1型慢性丙肝，疗程可短至12周。- 针对基因1b型的亚洲慢性丙肝患者的3期临床研究数据表明，无论患者是否伴代偿期肝硬化、既往是否接受过治疗，在接受为期12周的维建乐®联合易奇瑞®方案治疗后，持续病毒学应答率（SVR12）为99.5%-100
华大智造测序仪适配10X Genomics的Chromium系统
2018年1月8日，在中国深圳和美国普莱森顿，华大智造（MGI）和10X Genomics公司同时宣布BGISEQ-500RS与10X Genomics设备的linked reads技术和单细胞转录组建库技术兼容。同时，华大表示，在第12届国际基因组学大会上发布的MGISEQ-2000和MGISEQ-200也将兼容10X Genomics系统。这两款测序仪预计在2018年2月正式发售, 华大希望通
