两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中
ATG-008，中国首个新一代TORC1/2双靶点肝癌抑制剂获批临床
2018年6月，德琪医药宣布，公司开发的用于治疗晚期肝细胞癌(HCC)的一类新药ATG-008通过国家药品监督管理局的新药研究申请审评，顺利获得临床批件。ATG-008是中国首个作用于mTOR通路的新一代TORC1/TORC2激酶双靶点抑制剂，作为“特殊审批程序”重点支持的国家1类新药，此次顺利获批，充分体现了国家对抗肿瘤创新药物的支持。ATG-008是德琪医药
PD-1抑制剂Nivolumab免疫治疗过程中的肿瘤及微环境进化研究
众多研究表明，免疫检查位点抑制剂能够改善多种肿瘤治疗后的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）[1]。而肿瘤的微环境特征（TME）通常会与免疫检查点抑制剂的治疗响应有关：比如在TME中PD-L1的表达，会与不同肿瘤类型的抗PD-1/PD-L1疗法的疗效相关[2，3]。另外，TME也有可能会限制效应T细胞对肿瘤细胞的渗入，从而减弱T细胞的扩张，或直接降低浸润淋巴细胞（TILs）的存活力
美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先
默沙东PD-1抑制剂单药一线治疗NSCLC疗效显著
默沙东KEYNOTE-042三期临床研究结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的全体大会上正式发布，该关键研究旨在评估默沙东PD-1抑制剂作为单药一线方案治疗无EGFR或ALK基因突变的局部晚期或转移性鳞状或非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的相关疗效。研究结果如下：默沙东PD-1抑制剂相比含铂类药物化疗（卡铂+紫杉醇或卡铂+培美曲塞）可显着延长PD-L1表达阳性（TPS≥1%）患者的总生存期（OS
Nature：开发出首个针对军团杆菌SdeA酶的抑制剂
2018年5月27日/生物谷BIOON/---抗微生物剂耐药性（antimicrobial resistance, AMR）是世界范围内的一个主要医学问题，影响人体健康和经济状况。在一项新的研究中，来自德国法兰克福大学的Ivan Dikic教授及其团队报道了一种抵抗细菌的新策略。他们揭示出一种军团杆菌毒素的分子作用机制并开发出首个抑制剂。相关研究结果于2018年5月23日在线发表在Nature期刊
1型糖尿病重磅消息！赛诺菲新型SGLT-1/2双效抑制剂sotagliflozin在欧盟进入正式审查
2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理sotagliflozin（索格列净）的上市许可申请（MAA）。此次MAA，申请批准sotagliflozin作为胰岛素疗法的一种口服补充疗法，用于改善1型糖尿病（T1D）成人患者的血糖控制。sotagliflozin是一种钠-葡萄糖协同转运蛋白-1和钠-葡萄糖协同转运蛋白
罗氏PD-L1抑制剂又一3期结果优异 掘金10亿美元胜利在望
3月20日消息，罗氏检查点抑制剂Tecentriq治疗鳞状非小细胞肺癌抵达主要终点，获得优秀的无进展生存期PFS结果，显示出一线治疗潜力。IMpower131对罗氏，恰如分析师所说，关系着又一10亿美元的庞大市场，非常重要。在这次试验中，Tecentriq与Abraxane联合使用一线治疗晚期NSCLC患者，并且与化疗相比较。结果显示，这一组合在PFS上优于化疗，并获得了统
首款四周一次PD-1抑制剂获批
百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）公司今天宣布FDA为Opdivo（nivolumab）的更新给药方案批准了补充生物制剂许可申请（sBLA）。这次更新针对大多数已经获得批准的适应症，每四周一次注射（Q4W）480 毫克剂量。此次批准将使医疗保健专业人员可以使用新批准的Q4W 480毫克剂量以及以前的每两周（Q2W）240 毫克选项，为患者提供定制护理的灵活性。Op
蛋白酶体抑制增加眼睛小梁网中的基因运送效率
2018年1月19日/生物谷BIOON/---当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管（fluid drain）堵塞引起的。威斯康星大学麦迪逊分校眼