辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药。
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
研究发现精准诊断帕金森病等α-突触核蛋白病的新型生物学标记物
研究不仅为α-突触核蛋白病早期诊断、前驱期预警和进展检测提供了精准、快速、经济的诊断标志物，而且为研究这类疾病的病理生理机制提供了新的视角。
IJMS：科学家揭示人类阿尔兹海默病和心脏病之间的遗传学关联
本文研究结果支持了阿尔兹海默病、特异性脂质和冠状动脉疾病特征之间的遗传重叠特征，揭示了一种共享但非因果性的遗传易感性。
制药巨头“围猎”炎症性肠病
IBD的研发竞争故事一直由制药巨头主导叙写。强生、艾伯维、武田等是最早一批吃到螃蟹的玩家，旗下产品英夫利昔单抗、阿达木单抗、乌司奴单抗等验证了TNF-α、IL-12、α4β7等靶点的成药价值。
《神经病学年检》：祸兮福所倚！科学家发现，多发性硬化症或有阿尔茨海默病保护作用
研究团队发现，APS2阳性的MS患者通常具有非典型的MS特征，7例APS2阳性MS患者中有5例（71%）确诊时的非典型MS特征≥2个，相比之下，93例APS2阴性MS患者中仅有9例（10%）。
Cell子刊：揭开肥胖与“美女病”关联之谜
该研究从机制上揭示了女性肥胖是如何促进自身免疫的，确定了肥胖和女性性别在增强干扰素IFN-α水平和Th1免疫方面的一种之前未知的相互作用。
Sci Transl Med：新型策略或能通过靶向作用白血病干细胞来抵御人类急性髓性白血病
本文研究结果强调了NCOA4介导的铁死亡在维持LSC静息和功能方面的重要角色，并表明，靶向作用这一通路或许能作为AML患者有效的治疗性策略。