打开APP

历史性时刻:FDA批准首款crispr基因编辑疗法!见证120年来人类生物医学的进步

美国食品和药物监督管理局(FDA)做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市,这是一款基于crispr技术的开创性基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性

2023-12-11

Nat Commun:基于crispr技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷症

来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用crispr找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。

2023-11-06

里程碑时刻:首个crispr疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元

医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,crispr疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。

2023-11-18

Cell子刊:李明/向华团队揭示crispr护卫RNA的全新生理功能

这一研究发现不仅从全新视角阐释了crispr-Cas如何协调crRNA和 Cas 蛋白的表达这一领域内基本科学问题,而且揭示了一种作用于转录水平的anti-anti-crispr新策略。

2023-09-04

“类器官之父”Hans Clevers团队Science发文,揭示类器官+crispr双炸组合破解肠道内分泌细胞的调控密码

肠道内分泌细胞(enteroendocrine cells, EECs)是存在于胃、小肠和结肠上皮中的激素分泌细胞,与其他上皮细胞谱系一样,来源于区域特定的Lgr5+肠道干细胞(intestinal

2023-11-03

crispr基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应

crispr基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,crispr基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

Nature:揭示细菌的III 型 crispr 系统通过将 SAM和ATP偶联在一起来对抗噬菌体感染

crispr 系统广泛存在于原核生物,可提供针对可移动遗传因子的适应性免疫。III 型 crispr 系统具有一个称为Cas10的特征基因,它利用 crispr RNA 检测非自身 RNA,激活具有酶

2023-10-25

Nature:揭示crispr分子剪刀的起源---转座子编码的核酸酶利用向导RNA促进转座子自身的传播

基因组工程可能是医学的未来,但它依赖于数十亿年前在原始细菌中取得的进化进步,而原始细菌是最初的基因编辑大师。科学家们对这些古老的基因编辑系统进行改造,推动它们完成更加复杂的基因编辑任务。然而,要发现新

2023-10-17

Nature子刊:高彩霞团队开发不依赖crispr的模块化碱基编辑工具

中国科学院遗传与发育生物学研究所

2023-08-29

crispr-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者

研究团队指出了这种双crispr RNA系统的潜在局限性。首先,删除模式存在变异,其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时,这可能是一个缺点。

2023-08-28