中国学者一作Science论文，开发新型aav载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Cell Stem Cell | 革新疗法：crispr-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
Nature子刊：厦门大学刘亮团队揭示crispr-Cas9系统的新型核酸酶活性，并建立全新核酸检测平台
该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性，并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用，同时为基因编辑提供了一定的指导作用，将进一步推进crispr检测在分子诊断领域的发展。
2024-06-04
Science：新研究发现可以利用 III 型crispr/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 crispr编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
世界首个完全由AI设计的crispr基因编辑器来了！已成功编辑人类DNA，且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。
2024-04-26
crispr-GPT来了！丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型，小白也能轻松开展基因编辑研究
crispr-GPT智能体由以下4个核心模块组成：LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。
2024-05-02
浙大学者开发出新型crispr-Cas9递送载体，利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向crispr-Cas9药物递送策略，通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4（CDK4）来诱导非小细胞肺癌（NSCLC）的癌细胞合成致死。
2024-04-04
Nature子刊：伊成器课题组开发升级版不依赖crispr的RNA编辑技术
近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度，提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。
2024-03-08
Nature Methods | 革命性的crispr-CasRx筛选平台：开启癌症基因组新篇章
CasRx筛选技术在lncRNA研究中的应用，不仅为理解lncRNA的生物学功能提供了新的工具，也为癌症治疗策略的发展提供了新的思路。
2024-03-03