全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗A
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA III期临床显著改善运动功能！
2020年02月07日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日在法国埃夫里举行的第二届国际脊髓性肌萎缩症科学和临床大会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药物risdiplam III期SUNFISH试验关键第二部分（Part 2）的一年期数据。SUNFISH是有史以来对2型或3型SMA患者（2-25岁）进行的最大规模的安慰剂对照试验，第二部分研
首个脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药物！罗氏剪接修饰剂risdiplam治疗1型SMA关键临床研究获得成功！
2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的关键性FIREFISH研究（NCT02913482）第二部分的阳性结果。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，目前正开发用于所有类型（1型、2型、3型）SMA的治疗。FIREFI
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏risdiplam治疗2型和3型SMA关键III期获得成功！
2019年11月13日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日公布了评估口服药物risdiplam治疗年龄在2-25岁的2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者III期SUNFISH研究第二部分的阳性数据。结果显示，研究达到了运动功能测量32（MFM-32）量表评分相对基线变化的主要终点：治疗一年后，与安慰剂组相比，risdiplam治疗患者运动功能表现出显著改善。迄今为止，评估r
显著改善SMA患者运动功能 罗氏口服疗法达到3期临床终点
今日，罗氏（Roche）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能，达到试验的主要终点。SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（survival motor neuron， SMN）的缺失或失常导致。SMN蛋白对于维持人体运动神经元存活至关重要，人体内有两条可以生
不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
FDA共批准两款脊髓性肌萎缩基因疗法，Zolgensma和Spinraza，在用药便利性、成本效益以及临床疗效上，前者都要优于后者。近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据，表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日，百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验DEVOTE，以期取得更好的疗效。脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy
安全性良好 长期疗效持久 诺华公布SMA基因疗法最新结果
今日，诺华（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中，获得新的积极中期结果。Zolgensma的治疗可将患者无事件生存期（event-free survival）延长到5岁，并且在疾病症状发
渤健SMA创新疗法长期疗效优异 100%患者达到多项发育里程碑
今日，渤健（Biogen）公布了该公司治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的反义寡核苷酸（ASO）疗法Spinraza，在SMA婴儿未出现症状前开始治疗的长期疗效结果。试验结果表明，经过长达45.1个月的随访和数据分析，Spinraza能够帮助婴儿达到疾病自然发展历史上无法达到的运动能力里程碑，其中包括100%的儿童能够不需协助坐起来，88%的儿童能够自主行走。作为一种罕见的遗传
SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元
5月24日，诺华Zolgensma？(onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101)获美国FDA批准上市，用于SMN-1（survival of motor neuron）双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿患者（<2岁）。Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案，也是唯一一个基因替代疗法，Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量