AT132获再生医学先进疗法资格 治疗X-连锁肌小管性肌病
Audentes Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新基因疗法用于患有严重危及生命的罕见疾病患者的生物技术公司，日前宣布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗X-连锁肌小管性肌病（XLMTM）。Audentes监管事务高级副总裁Mary S. Newman表示，“很高兴AT132被FDA授予RMAT认定，这是一个重要的监管里程碑，突出了AT132作为一
研究实现光控药物胞浆递送和肿瘤的可视化治疗
细胞毒性T细胞具有特异性杀伤异常细胞的能力，在肿瘤治疗中发挥着重要作用。嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）的发明进一步拓宽了其在肿瘤治疗领域的应用。然而，细胞毒性T细胞在体内的行为难以监测和调控，在实体瘤治疗中由于免疫微环境的存在疗效有限，且需要从患者提取T细胞进行修饰，规模化制备受限。中国科学院上海药物研究所制剂研究中心研究生翟艺慧在副研究员张鹏程和研究员李亚平的指导下，采用天然来源的明胶和红细
研究揭示植物的光适应与捕光调节机制
6月8日，《科学》（Science）期刊发表了中国科学院生物物理研究所常文瑞/李梅研究组、章新政研究组的合作研究成果，题为Structure of the maize photosystem I supercomplex with light-harvesting complexes I and II。该项工作首次报道了玉米光系统I-捕光复合物I-捕光复合物II（PSI-L
Cell：发现蛋白SMCHD1是X染色体失活所必需的
2018年6月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员鉴定出一种结构蛋白在沉默一条失活的X染色体中的重要作用，这种沉默阻止了同一个基因的两个拷贝在携带着两条X染色体的雌性哺乳动物中表达。这些研究人员发现这种被称作SMCHD1的结构蛋白是以一种阻断基因表达的方式对这条失活X染色体进行加工所必需的。相关研究结果于2018年6月7日在线发表在Cell期刊上
科研人员研发适用于活体神经调控的柔性光遗传技术
国际学术期刊Advanced Optical Materials近日在线发表了中国科学院深圳先进技术研究院－MIT麦戈文联合脑认知与脑疾病研究所研究团队的最新成果Ultra-soft and Highly Stretchable Hydrogel Optical Fibers for In Vivo Optogenetic Modulations（DOI：10.1002/adom.20180042
研究人员成功研制消化道内光声/超声双模内窥成像系统
小编推荐会议：2018液体活检新技术与临床应用论坛 日前，中国科学院深圳先进技术研究院医工所生物医学光学与分子影像研究室在光声消化道内窥成像领域取得新进展。该团队在国际上率先研制成功可进行360°全视场成像的光声/超声双模内窥成像系统，并可同时获取消化道壁血管（光声图像）和消化道壁组织结构（超声图像）的三维信息。相关科研成果以In vivo photoacoustic/ult
研究揭示光-温信号整合机制
对于植物而言，光照与温度是两个非常重要的环境因子。植物能精确感知光照的波长、强度、周期等参数，并依据其变化动态调整自身的生长发育。同样，非胁迫的环境高温也调节植物的形态建成和开花等生长发育进程。近年来的研究发现，植物对光照和温度的响应存在偶联关系，但只找到了少数蛋白质在两者信号整合中发挥作用。因此，寻找光-温信号的新组分并构建和完善其信号调控网络，对解析植物对光-温环境的响
博雅推出细胞分选试剂盒 X-Mini™ ，CAR-T研究用户获全新选择
美国时间4月3日，博雅控股集团下属美股上市公司赛斯卡医疗（Cesca Therapeutics Inc., Nasdaq: KOOL）宣布面向研究市场推出细胞分选试剂盒X-Mini™。该试剂盒专为CAR-T及其他细胞疗法的研究与开发而设计，具有高灵活性、低成本、高效率、高细胞回收率等优点。X-Mini™是博雅控股集团旗下专利平台CAR-TXpress™
脆性X综合征新疗法斩获FDA孤儿药认证
最近，临床药物研发公司Tetra Discovery Partners宣布，公司开发的用于治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA孤儿药认证。此举将进一步加快该药物的研发进程。BPN14770是一种靶向磷酸二酯酶4D（PDE4D）的选择性小分子抑制剂药物。公司此前与公益组织FRAXA Research Foundation的联合研究显示，这种小分子药物在脆性X综合征
两篇Cell表明利用一种基于CRISPR/Cas9的技术有望治疗脆性X染色体综合征
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月22日/生物谷BIOON/---脆性X染色体综合征（fragile X syndrome）是男性智力残疾的最常见原因，其中每3600名出生的男孩中就有一人受到影响。这种综合征还能够导致自闭症状，如社交和沟通障碍，以及注意力问题和活动过度。目前，这种疾病是无法治愈的。脆性X染色体综合征是由X染色体上的FMR1基因发生突变引起的。甲基化会阻止