Nat Med：临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干
美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
X连锁慢性肉芽肿病最新基因疗法：恢复患者免疫长达1年
Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司在美国血液学会（ASH2018）年会上公布了基因疗法OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的临床概念验证证据。这些临床概念验证数据来自接受单剂量OTL-102治疗的7例（年龄2-27岁）受X-CGD严重影响的患者，OT
Blood Adv：诱发脂质肉芽肿病的基因或和癌症发病直接相关
日前，一项发表在国际杂志Blood Advances上的研究报告中，来自美国国家基因组研究所（ National Human Genome Research Institute）的研究人员通过研究鉴别出了和脂质肉芽肿病（Erdheim-Chester disease， ECD）发病相关的新型基因，或为后期开发新型疗法提供了一定帮助；脂质肉芽肿病是一种非常罕见的疾病，全世界大约有600名患者。
Actelion罕见病药物Ledaga获欧盟批准，治疗蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤（MF-CTCL）
Ledaga是一种无色外用凝胶，由Actelion开发，强生于今年1月底耗资300亿美元将Actelion收购。
Am J Resp Crit Care：发现免疫抑制药物能够治疗哮喘性肉芽肿病
正常肺部(左)和患上哮喘的肺部(右) 来自美国匹兹堡大学医学院的研究人员鉴定一种新类型的重症哮喘(severe asthma)。利用药物抑制免疫系统就能够改善这种疾病。