华大智造测序仪适配10X Genomics的Chromium系统
2018年1月8日，在中国深圳和美国普莱森顿，华大智造（MGI）和10X Genomics公司同时宣布BGISEQ-500RS与10X Genomics设备的linked reads技术和单细胞转录组建库技术兼容。同时，华大表示，在第12届国际基因组学大会上发布的MGISEQ-2000和MGISEQ-200也将兼容10X Genomics系统。这两款测序仪预计在2018年2月正式发售, 华大希望通
又一基因疗法进入临床，这次是与医疗器械相结合的光遗传学方法
今日法国眼科疾病基因疗法公司GenSight Biologics宣布英国药监局已经接受了公司GS030对视网膜色素性视网膜炎的PIONEER临床I/II试验申请。去年GS030获得FDA和EMEA孤儿药资格认定，目前GenSight正在与其他监管机构进行沟通，并计划在2018年提交更多的IND和CTA。PIONEER研究PIONEER是一项多中心开放标签性的剂量递增研究，用于评估GS030的安全性
药物临床试验机构资格认定复核检查公告发布了
根据《中华人民共和国药品管理法》《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》和《药物临床试验机构资格认定复核检查工作方案》的有关规定，经现场检查、技术审核以及国家食品药品监督管理总局、国家卫生和计划生育委员会联合会审，认定28家医疗机构及所列专业通过药物临床试验机构资格认定复核检查。特此公告。附件：通过药物临床试验机构资格认定复核检查的医疗机构及其专业附件通过药物临床试验机构资格认定复核检
食药监总局公开征求《药品检查办法（征求意见稿）》意见
为进一步规范药品检查行为，保证检查质量，根据《中华人民共和国药品管理法》和《中华人民共和国药品管理法实施条例》及有关规定，食品药品监管总局组织起草了《药品检查办法》，现向社会公开征求意见。请于2018年1月29日前，将意见反馈至食品药品监管总局药化监管司。电子邮箱：yhjgs@CFDA.gov.cn附件：1.药品检查办法（征求意见稿）2.反馈意见表附件1药品检查办法（征求意见稿）第一章
Science子刊：溶瘤病毒联合检查点抑制剂疗法或能有效治疗乳腺癌和黑色素瘤
2018年1月11日 讯 /生物谷BIOON/ --免疫疗法能够帮助机体免疫系统有效抵御癌症，这种疗法为癌症的治疗带来了革命性的突破，比如治疗黑色素瘤和白血病等多种癌症等，但免疫疗法依然无法有效治疗很多种类型的癌症。近日，来自渥太华医院和渥太华大学的研究人员通过对小鼠进行研究发现，将溶瘤病毒同检查点抑制剂疗法结合的一种新型组合性免疫疗法或能有效成功治疗乳腺癌及其它多种类型的癌症，相关成果刊登于国际
Science：揭示转移性肾癌抵抗免疫检查点抑制剂治疗机制
2018年1月7日/生物谷BIOON/---对于癌症科学家来说，一个迫切的问题就是为什么免疫疗法在一些患者中取得了显著的效果，但对大多数患者是没有效果的。如今，来自美国达纳-法伯癌症研究所的一个研究小组发现了癌细胞中的一种影响着它们是否对被称作免疫检查点抑制剂的免疫治疗药物产生抵抗力或作出反应的遗传机制。这些发现揭示出潜在的新型药物靶标，并且有可能将免疫治疗的益处延伸到更多的患者和更多的癌症类型。
RNAscope®带你进入肿瘤免疫检查点的原位精准定量时代
检查点抑制剂可用于干细胞移植手术后复发性血液癌症的辅助治疗
2017年12月12日/生物谷BIOON/---根据Dana-Farber癌症研究所的研究者们最近的一项实验结果，免疫检查点抑制剂在治疗供体干细胞移植手术后血液癌症复发的患者取得了不错的效果。前期数据显示一种叫做nivolumab的单抗药物具有治疗上述癌症的作用，但同时也存在明显的副作用。因此，这些数据表明我们在最终接受该药物前需要更多的临床试验确认其安全性与有效性。该研究结果在最近于亚特兰大召开
Human Molecular Genetics:脆性X智力低下蛋白调节神经元轴突发育研究获进展
脆性X染色体综合症(FXS)是常见的遗传性智力障碍疾病，由脆性X智力低下蛋白(FMRP)功能缺失所引起。FMRP作为RNA结合蛋白，能够与大量的神经发育相关基因的mRNA直接结合并调控蛋白合成及功能，进而影响神经元树突及树突棘发育和突触可塑性。目前的研究提示，长链非编码RNA (LncRNAs)的表达异常可能是FXS的致病因素之一。然而，FMRP与LncRNAs的互作在神经发育中的作用仍不清楚。中
Cell：靶向基因Brd4有望治疗脆性X染色体综合征
图片来自Rockefeller University。2017年11月5日/生物谷BIOON/---在作为智力障碍和自闭症的主要遗传形式的脆性X染色体综合征（Fragile X Syndrome）中，单个缺陷基因的影响通过一系列的化学通路加以传递，从而改变脑细胞之间的信号。它是一种复杂的疾病，但是在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员发现在动物模型中，抑制一种调节蛋白可改变导致这种疾病的