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Sarepta Therapeutics有望占据DMD患者的1/3市场

2012年1月11日 讯 /生物谷BIOON/-- Sarepta Therapeutics去年发布了eteplirsen治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的IIb临床试验数据,难以置信的是,这家纳斯达克公司股票暴涨了1400%。 关于eteplirsen,Sarepta今年正在计划开展验证性研究,2014年第一季度有望对它的投入。

2013-01-11

Sarepta公布eteplirsen在IIb期临床试验中获显著临床受益

7月24日,致力于开发新型RNA疗法的Sarepta公司宣布,其外显子跳跃(exon-skipping)化合物eteplirsen在其主要临床疗效指标方面获显着临床受益,即在杜氏肌营养不良症(DMD)患者实施的IIb临床试验中,接受eteplirsen疗法的受试者其6分钟步行试验(6MWT)结果优于安慰剂/延迟治疗群体。

2012-07-26

Sarepta计划年底提交RNA药物eteplirsen NDA

致力于RNA药物的Sarepta公司计划年底向FDA提交eteplirsen新药申请,该药开发用于杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗。

2014-04-22

Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果

2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后,Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组,在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月,Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。

2013-03-04

Sarepta杜氏营养不良症药物即将提交FDA审批

生物技术公司Sarepta公司最近宣布公司研发的用于治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen即将被提交FDA审核申请上市。

2014-05-24