Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
Oncoscience：社论文章揭示开发治疗人类转移性肿瘤新型疗法的曲折之路
免疫疗法或许会在某些非小细胞肺癌、黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌（NHSCC）患者中引起疾病的超级进展，非小细胞肺癌患者机体中的肿瘤往往含有METex14和MDM2的扩增形式。
《自然·癌症》：中国医药大学团队找到“动摇”促癌蛋白KRAS的新疗法！
ADAM9i可提高所有PDAC细胞系对吉西他滨的敏感性，提高三倍以上，两者联合使用导致PDAC细胞的KRAS蛋白和下游通路下调，增强肿瘤细胞的凋亡。
Nat Immunol：利用改良的CAR-T细胞提高癌症免疫疗法的疗效
CAR-T细胞是个性化癌症疗法之一，自2018年起已在欧洲的专业中心使用。在这种复杂的疗法中，从癌症患者的血液中提取免疫细胞，更准确地说，是T细胞，在实验室中对它们进行基因改造，使之表达识别肿瘤抗原的
SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良
Nat Commun：科学家有望开发出治疗人类痤疮的新型靶向性疗法
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型痤疮疫苗，其或能成功减少小鼠痤疮模型机体的炎症，这种疫苗能中和痤疮上官细菌所产生的特定酶类突变体，同时还使得健康的细菌酶类保持完整。
Cancer Cell：科学家有望利用生物标志物来预测免疫疗法的成功
生物标志物是个体化医学的重要组成部分，其能帮助临床医生做出明智的医疗决策，并制定适合特定患者及其医疗状况的最佳治疗方案。
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
Cell子刊：患者来源肿瘤芯片，用于评估肺癌患者对抗PD-1疗法的反应
该研究提出了一种利用活体成像和先进的图像分析算法来快速、精确地测量体外免疫检查点抑制剂（ICI）对T细胞介导的肿瘤细胞杀伤效果的肺肿瘤芯片（ToC）平台的开发和验证。
NAR：开发出能促进新一代癌症疗法进展的有效药物运输系统
研究人员合成了一种名为L687的新型化合物，其或许能在癌细胞表面开启特殊的钙渗透通道，当钙离子通过开放通道流入细胞时，其就会告诉细胞让ASOs也进入其中。