3期临床结果优秀，可治疗“失明”的基因疗法或将上市
今天，总部设在美国费城，致力于基因治疗的创新生物技术公司Spark Therapeutics公布了其领先候选产品 voretigene neparvovec（以前被称为SPK-RPE65）的3期临床试验的延续新数据。此前 voretigene neparvovec 已经收
王劲——西南科技大学——1.特殊环境微生物功能基因资源利用研究2.生物质能源产业化关键酶技术研究3.植物抗逆功能基因组研究
1.特殊环境微生物功能基因资源利用研究2.生物质能源产业化关键酶技术研究3.植物抗逆功能基因组研究
孟清——东华大学——1、原核生物基因内含子的鉴定、结构与功能以及剪接机理的研究。 2、功能基因中蛋白质内含子的鉴定、结构与功能以及应用的研究。 3、应用蛋白质剪接技术开发蜘。
1、原核生物基因内含子的鉴定、结构与功能以及剪接机理的研究。 2、功能基因中蛋白质内含子的鉴定、结构与功能以及应用的研究。 3、应用蛋白质剪接技术开发蜘。
肝脏NK细胞对肝脏再生与损伤的负调机理； 3. 天然免疫受体“泛特异识别的结构生物学基础；4．NK细胞功能相关基因工程蛋白质药物的研发
1. 肝脏的天然免疫耐受机理及其肝脏的免疫病理学研究；2. 肝脏NK细胞对肝脏再生与损伤的负调机理； 3. 天然免疫受体“泛特异识别的结构生物学基础；4．NK细胞功能相关基因工程蛋白质药物的研发
人类NK细胞的分化活化与调节性NK细胞生物学性状与功能; 2．肝脏天然免疫细胞与肝脏疾病的发病机理； 3．NK细胞为基础的新型生物治疗技术和基因工程蛋白质药物研制。
天然免疫学与肿瘤免疫学: 1. 人类NK细胞的分化活化与调节性NK细胞生物学性状与功能; 2．肝脏天然免疫细胞与肝脏疾病的发病机理； 3．NK细胞为基础的新型生物治疗技术和基因工程蛋白质药物研制。
(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为： (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
PI3K/AKT通路与肿瘤 - 陈巍学基因（41）
PI3K/AKT在肿瘤发生中起重要作用。本视频介绍了该信号通路的：1、通路组成；2、受到的调控；3、对下游信号通路的调控；4、与肿瘤的关系；5、针对性的肿瘤靶向治疗药物
Nat Commun：两类常见基因突变能够缩短3年的寿命
年轻的时候我们理所当然地会认为：如果到了生命尽头，多几年或是少几年都不是什么大问题。但是，在真正面对永恒的死亡之前，如果能与家人和朋友多呆上一两，这是很有意义的事情。
Cell Stem Cell：人类基因组3D图谱的大作用
近日，发表于国际杂志Cell Stem Cell上的一项研究论文中，来自怀特黑德研究所的研究人员通过研究开发了一种新型的DNA环的图谱，该DNA环包括了人类基因组的三维结构，而且可以调节人类胚胎干细胞和成体细胞中的基因表达，而染色体框架中基因和调节性元件的定位或可帮助科学家们更好地理解领航基因组研究，并且建立突变和疾病发生之间的关联。
Nature commu:科学家发现癌基因STAT3竟也可抑癌？！
近日，来自奥地利维也纳医科大学的研究人员发现，通常在癌症中发挥癌基因作用的IL-6和STAT3信号途径在前列腺癌中发挥着不同的作用。相关研究结果发表在国际学术期刊nature communication上。