Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
礼来2024H1：总营收同比增长31%，替尔泊肽收入超66亿美元，申报新适应症上市
据外媒Fierce Biotech报道，礼来的阿尔茨海默病药物LY3372689一项II期临床未达到主要终点。LY3372689是一种O-GlcNAcase抑制剂，可减缓tau蛋白的聚集。
2024-08-09
Nature Metabolism：ASS1通过代谢调节p53介导的DNA损伤反应，在DNA损伤中扮演关键角色
实验结果表明，ASS1是一个代谢检查点，在DNA损伤后，它通过限制核苷酸合成和p53相关基因转录来阻断细胞周期进程，从而实现基因组的维持和存活。
2024-07-29
Nature子刊：上海科技大学水雯箐/庄敏团队解析内源GLP-1受体的细胞膜蛋白互作组
该研究不仅为内源GLP-1R的细胞膜蛋白互作组解析提供了一种新型的化学生物学技术，也为深入理解其细胞类型特异的功能调控机制奠定了基础。
2024-09-05
JITC：增效免疫治疗策略+1！科学家首次揭示树突状细胞内源性PTPN22负向调节抗肿瘤免疫的机制
对于免疫原性较高的黑色素瘤小鼠模型（B16.SIY），PD-L1抑制剂在PTPN22野生型小鼠中已能够显著抑制肿瘤生长，因此在PTPN22 cKO小鼠中的额外治疗效果有限，不过生存率有所提高。
2024-11-21
Nature Communications：UHRF1在癌细胞中维持DNA甲基化稳态发挥重要作用
本工作揭示了UHRF1的非规范功能，并为进一步探索这一关键的表观遗传调节因子在正常细胞和疾病中的作用开辟了道路。
2024-04-26
Nat Immunol | 孙敏轩/李石洋/彭长庚等发现NPM1在炎症性肠病和结直肠癌中的调控作用
本研究揭示了NPM1通过结合p65促进TFAM转录、影响ILC3线粒体功能和IL22表达，从而参与肠道稳态调控的分子机制。
2024-08-09
Nature Genetics：清华大学刘念团队发现转座子LINE-1转录选择性激活远程基因表达
该研究提供了功能多样的LINE-1表达调控因子，发现并验证了LINE-1 5' UTR作为增强子在早期胚胎发育阶段通过转录依赖的方式直接与ZGA基因相互作用激活基因表达。
2024-06-11