CAR-T细胞疗法研究进展（第55期）
2026-07-01
CAR-T细胞疗法研究进展（第54期）
2026-03-27
Cell：北京大学魏文胜团队开发新一代RNA编辑平台——LEAPER 3.0，实现精准、安全的基因修复
该研究推出了新一代RNA编辑平台——LEAPER 3.0，它通过引入AlphaFold 3结构预测技术，为ADAR酶与引导RNA的相互作用绘制了高精度“地图”，从而实现了理性设计。
2026-06-15
Cell：突破经典运输模型——细胞为“超大RNA快递”开辟核膜绿色通道，特殊“分拣员”与“打包机器”协同护航
该研究利用电子显微镜和荧光显微成像技术，首次在哺乳动物细胞中清晰捕捉到核膜出芽的自然过程，并揭示了它所运输的关键“货物”及其精密的分子调控机制。
2026-05-05
破解“分子胶水”，挽救神经元：《Science》设计RNA“解胶剂”，成功逆转渐冻症等疾病中的关键蛋白病理
该研究结果表明，增强型短 RNA 伴侣可作为治疗 TDP-43 蛋白病的候选药物，这项工作为针对 TDP-43 的基于 RNA 的治疗策略提供了合理的理论基础。
2026-05-11
Neuron：肌萎缩侧索硬化症患者的细胞RNA质量控制系统存在故障
美国西北大学医学院的一项研究揭示了肌萎缩侧索硬化症（ALS）背后的关键分子机制，相关发现已发表于《Neuron》期刊。
2025-12-17
Autophagy：锁定致病“开关”，吉林大学李心慰团队发现天然分子可精准激活肝脏自我保护程序，逆转脂肪肝
在本研究中，Bya被确定为治疗MASH的一个有前景的候选药物，因为它能强烈抑制FLCN介导的非典型MTORC1信号通路，增强TFEB转录活性，并减轻小鼠的肝脏脂肪变性、炎症、胰岛素抵抗和纤维化。
2026-05-29
Cell：脑室内 CAR-T 治疗复发性胶质母细胞瘤——NK 细胞激活预示疗效，Treg 是耐药“拦路虎”
双靶点 CAR-T 细胞通过脑室内（ICV）注射，直接注入患者大脑周围的脑脊液中。这不仅使治疗能够绕过血脑屏障，还为研究人员提供了实时采集患者脑脊液的独特机会。
2026-06-18
《Cell》发现神经再生的“暗物质”开关：特定重复元件RNA整合生长信号，驱动轴突局部翻译与再生
该研究检测了感觉神经元损伤后 RNA 的聚腺苷化变化，发现一部分聚腺苷化的 B2-SINE 重复元件（此处称为 GI-SINEs，即生长诱导型 B2-SINEs）的表达有所增加。
2026-02-14